Royalty Pharma informuje: badanie fazy 3 pelacarsenu Novartisu nie osiągnęło głównego celu

Royalty Pharma plc (Nasdaq: RPRX) poinformowała 4 września 2026 roku o wynikach fazy 3 badania HORIZON dotyczącego pelacarsenu, prowadzonego przez Novartis. Pelacarsen to oligonukleotyd antysensowny — lek zaprojektowany tak, aby wpływać na działanie określonego materiału genetycznego. Badano go u pacjentów z miażdżycową chorobą układu sercowo-naczyniowego oraz podwyższonym stężeniem lipoproteiny(a), oznaczanej jako Lp(a).

Badanie nie osiągnęło głównego celu. W całej badanej populacji, w porównaniu z placebo, nie wykazano zmniejszenia przez pelacarsen ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych. Połączony punkt końcowy obejmował zgon z przyczyn sercowo-naczyniowych, zawał mięśnia sercowego niezakończony zgonem, udar niezakończony zgonem oraz pilną rewaskularyzację naczyń wieńcowych wymagającą hospitalizacji. Novartis zamierza przedstawić dane z badania HORIZON dotyczącego Lp(a) podczas nadchodzącego kongresu medycznego.

Umowa finansowania zawarta przez Royalty Pharma z Ionis opiewała na 500 mln USD. Została skonstruowana tak, aby ograniczać ryzyko: Royalty Pharma kupiła stabilne i przewidywalne tantiemy z leku Spinraza, a dodatkowy potencjał wzrostu miały zapewnić tantiemy z pelacarsenu. W rezultacie spółka oczekuje odzyskania całej zainwestowanej kwoty oraz uzyskania niewielkiego dodatniego zwrotu mimo niepowodzenia pelacarsenu.

Royalty Pharma podtrzymała cel dotyczący wpływów z portfela w 2030 roku na poziomie co najmniej 4,7 mld USD.

W ramach umowy finansowania z Ionis zawartej w styczniu 2023 roku wartość nabywanych tantiem z pelacarsenu określono na 150 mln USD, a wartość tantiem ze Spinrazy na 350 mln USD. Na mocy umowy Royalty Pharma nabyła prawo do 25% płatności z tytułu tantiem otrzymywanych przez Ionis ze Spinrazy do 2027 roku. W 2028 roku udział ten wzrośnie do 45% tych płatności, przy rocznej sprzedaży leku wynoszącej do 1,5 mld USD.

W związku z wynikami badania HORIZON Royalty Pharma nie przewiduje wypłaty żadnych płatności za osiągnięcie kamieni milowych na rzecz Ionis. Udział Royalty Pharma w tantiemach ze Spinrazy powróci do Ionis po tym, jak płatności z tytułu tantiem osiągną poziom 550 mln USD. Oznacza to 1,1-krotny zwrot całkowitej sfinansowanej kwoty.