PTC Therapeutics: skąd może brać się wzrost spółki (Sephience, portfolio leków i pipeline)

PTC Therapeutics (PTCT) wypracowała zdywersyfikowane, globalne portfolio komercyjne w wielu wskazaniach związanych z chorobami rzadkimi. Taki rozkład ryzyka ma stanowić podstawę dla trwałego wzrostu przychodów.

Sephience jako kluczowy motor wzrostu

Wyniki spółki w dużej mierze zależą od Sephience (sepiapteryny), zatwierdzonej terapii fenyloketonurii. Od uruchomienia w 2025 roku lek regularnie przekraczał oczekiwania rynkowe.

Sephience jest dopuszczona do obrotu w Stanach Zjednoczonych, w Europie, w Japonii oraz w innych rynkach międzynarodowych. W pierwszym kwartale 2026 roku Sephience wygenerowała 125 mln USD w przychodach produktowych. To oznaczało 36% wzrostu sekwencyjnego.

Spółka zapowiada, że terapia ma być dostępna w niemal 30 krajach do końca 2026 roku. Według planów ma to wyraźnie poszerzyć przestrzeń komercyjną.

Komercyjna dynamika pozostaje wysoka: na 31 marca 2026 roku terapię otrzymywało na świecie 1 244 pacjentów. W samych Stanach Zjednoczonych dochodziło do około 140 nowych formularzy rozpoczęcia terapii miesięcznie.

Wzrost kursu akcji PTCT

Od początku roku akcje PTCT wzrosły o 17,9%, podczas gdy wzrost całej branży wyniósł 6,3%.

Pozostałe sprzedawane leki w portfelu PTCT

Poza Sephience spółka korzysta z portfela innych terapii na rzadkie choroby, które mają zapewniać względnie stabilne przychody i wspierać przyszłe inwestycje.

PTC utrzymuje ustabilizowaną franczyzę w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) dzięki Emflaza. Lek jest dopuszczony w USA dla pacjentów w wieku co najmniej dwóch lat.

Spółka ma również Translarna, które nadal generuje istotne przychody na wybranych rynkach międzynarodowych dla pacjentów z DMD z mutacją nonsensem, mimo trwających wyzwań regulacyjnych w Europie.

W ramach terapii genowych PTCT wzmacnia swój filar dzięki Upstaza/Kebilidi. To zatwierdzona terapia niedoboru dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów, komercjalizowana w Europie, w Wielkiej Brytanii i w Stanach Zjednoczonych.

W ramach umowy licencyjnej z Ionis Pharmaceuticals (IONS) PTCT posiada wyłączne prawa do komercjalizacji Tegsedi i Waylivra w Ameryce Łacińskiej oraz na Karaibach. Tegsedi jest zatwierdzone w leczeniu dziedzicznej amyloidozy TTR z polineuropatią, natomiast Waylivra jest dopuszczona w leczeniu rzadkich zaburzeń lipidowych, w tym rodzinnej hiperchylomikronemii i rodzinnej częściowej lipodystrofii.

Dodatkowo spółka otrzymuje przychody z tytułu tantiem od Evrysdi (Roche, RHHBY) — globalnie sprzedawanej terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Evrysdi jest dopuszczone w ponad 100 krajach.

Rozszerzenie pipeline’u: votoplam i vatiquinone

Poza lekami już sprzedawanymi PTCT rozwija obiecujący program w późnych etapach badań klinicznych, koncentrujący się na rzadkich chorobach neurologicznych.

Votoplam — doustna terapia celowana w splicing w chorobie Huntingtona — opublikowała pozytywne dane z 24-miesięcznego przedłużenia badania w kwietniu 2026 roku. Wyniki pokazują zależne od dawki spowolnienie progresji choroby oraz korzystny profil bezpieczeństwa. Dane wspierają trwające globalne badanie fazy III INVEST-HD, prowadzone przez Novartis (NVS). Uruchomienie badań fazy III uruchomiło też płatność milestone w wysokości 50 mln USD od Novartisa do PTCT w drugim kwartale 2026 roku, co podkreśla strategiczny i komercyjny potencjał programu.

Jeśli votoplam zakończy się powodzeniem, może stać się pierwszą zatwierdzoną doustną terapią zdolną do modyfikowania przebiegu choroby Huntingtona. To oznacza istotną szansę komercyjną w chorobie o wysokim, niezaspokojonym zapotrzebowaniu medycznym.

Kolejnym ważnym czynnikiem wartości jest vatiquinone. Program zmierza w kierunku badania niezbędnego do rejestracji w ataksji Friedreicha. Rozpoczęcie badania jest planowane na trzeci kwartał 2026 roku po konstruktywnych rozmowach z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA).

Oceny i szacunki analityków

PTC Therapeutics ma Zacks Rank #1 (Strong Buy). W ostatnich 60 dniach szacunki dotyczące wyniku netto poprawiły się: z prognozowanej straty w wysokości 1,40 USD na akcję do oczekiwanych 78 centów zysku na akcję.

W tym samym okresie prognozy EPS na 2027 rok wzrosły z 1,20 USD do 2,11 USD na akcję.