Cathie Wood zwiększa zaangażowanie w Ionis po spadku kursu i decyzji FDA

Od początku lipca Cathie Wood dokupuje akcje Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) za pośrednictwem giełdowego funduszu ARK Genomic Revolution ETF (NYSEMKT: ARKG). Skala zakupów sięgnęła 15,3 mln USD.

To działanie wpisuje się w szerszy ruch na rynku: kurs Ionis jest niżej o prawie 37% względem tegorocznego szczytu z początku tego miesiąca. Duża część tej przeceny pojawiła się po ogłoszeniu przez Ionis i partnera, AstraZeneca, zaskakującej porażki w badaniu klinicznym późnej fazy dotyczącym eplontersenu.

Eplontersen jest lekiem stosowanym u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR-CM) — rzadką chorobą serca.

Korzystna decyzja FDA dla Tryngolzy rozszerza rynek

W czerwcu 2026 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Tryngolzę (olezarsen) firmy Ionis do leczenia ciężkiej hipertriglicerydemii (sHTG). Schorzenie wiąże się ze zwiększonym poziomem triglicerydów we krwi.

Tryngolza miała wcześniejszą rejestrację w 2024 r. dla rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS) — rzadkiej choroby powodującej podwyższony poziom triglicerydów we krwi. FCS dotyczy około 3 000 osób w USA, natomiast nowe wskazanie sHTG rozszerza rynek do ponad 3 milionów potencjalnych pacjentów w samych Stanach Zjednoczonych.

W badaniach klinicznych Tryngolza obniżała poziom triglicerydów nawet o 72% i — co kluczowe — zmniejszała zdarzenia ostrego zapalenia trzustki zagrażające życiu o 85%–91%.

Tryngolza jest jedyną zatwierdzoną terapią dla sHTG, która wykazała istotne ograniczenie tego konkretnego ryzyka związanego z trzustką, co daje jej przewagę konkurencyjną.

Firma wskazuje, że niedawne niepowodzenie w badaniu dla eplontersenu ogranicza możliwość dzielenia się zyskami, a także otrzymywania royalty i przyszłych płatności milestone dla tego wskazania. Jednocześnie eplontersen został zatwierdzony w 2023 r. w leczeniu polineuropatii w przebiegu dziedzicznej amyloidozy z transtyretyną u dorosłych.

Przejście Ionis do komercjalizacji może poprawić marże

Historycznie Ionis działał jako jednostka badawczo-rozwojowa (R&D), opracowując leki i licencjonując je większym firmom farmaceutycznym, w tym Biogenowi i AstraZeneca, w zamian za cięcia w wysokości royalty.

Ionis zmienia kierunek i chce skoncentrować się na własnych aktywach oraz je komercjalizować. Spółka samodzielnie kontroluje wprowadzenie handlowe Tryngolzy, co oznacza, że Ionis przechwytuje przychody o wyższej marży. Mimo że spółka proaktywnie obniżyła roczną cenę z listy z 595 000 USD (cena dla leku „ultra-orphan”) do dostępnych 40 000 USD rocznie, aby zapewnić szybkie objęcie leku przez ubezpieczycieli, firmy z Wall Street — w tym William Blair — oczekują, że duży wolumen sprzedaży w sHTG doprowadzi do osiągnięcia przez Tryngolzę maksymalnej sprzedaży na poziomie 3 mld USD. Wspiera to prognozy Ionis, zgodnie z którymi do osiągnięcia punktu równowagi przepływów pieniężnych ma dojść w 2028 r.

Spółka już widzi efekty: w pierwszym kwartale 2026 r. przychody wyniosły 246 mln USD, co oznacza wzrost o 86% rok do roku. Jednocześnie spółka ograniczyła stratę netto z 146 mln USD w analogicznym kwartale rok wcześniej do 118 mln USD.

Spółka podniosła także roczną prognozę szczytowych zysków netto ze sprzedaży Tryngolzy z 2 mln USD do 3 mln USD, odzwierciedlając potencjał rynku sHTG.

Jednym z obaw są koszty komercjalizacji Tryngolzy i innych terapii. W pierwszym kwartale Ionis poinformował, że jego środki pieniężne, ekwiwalenty środków pieniężnych i inwestycje krótkoterminowe spadły z 2,7 mld USD do 1,9 mld USD. Znaczna część tej zmiany wynikała ze spłaty zapadającego długu zamiennego, ale spółka podkreśliła, że wydatki operacyjne rosną szybko, aby sfinansować przygotowania do wdrożenia Tryngolzy, zilganersenu oraz innych aktywów komercjalizowanych w całości przez spółkę.

Katalizatory w późniejszej fazie pipeline

Poza Tryngolzą Ionis ma zdywersyfikowany i zwalidowany program oparty na celowaniu RNA, z głównymi odczytami i katalizatorami regulacyjnymi zaplanowanymi na pozostałą część 2026 r. oraz na 2027 r. W marcu FDA przyjęła New Drug Application (z Priority Review) dla zilganersenu, stosowanego w chorobie Alaksandra — rzadkiej chorobie neurologicznej.

Kolejny głośny odczyt jest oczekiwany wkrótce w ramach fazy 3 dla pelacarsenu, który jest rozwijany we współpracy z Novartisem. Terapię analizuje się pod kątem obniżenia ryzyka zawału serca lub udaru u osób, które już chorują na serce i jednocześnie mają podwyższony poziom konkretnego, genetycznie uwarunkowanego typu cholesterolu — Lipoprotein(a).

Ponieważ platforma Ionis oparta na antysensownych oligonukleotydach (ASO) jest już potwierdzona klinicznie, prawdopodobieństwo powodzenia w jej pipeline jest znacznie większe niż w przypadku firm biotechnologicznych z wczesnej fazy, działających bardziej spekulacyjnie.

Słowo ostrzeżenia

Choć Ionis ma rosnący pipeline i potwierdzoną platformę odkryć, wchodzi w nieznane dotąd obszary, przechodząc z etapu badań do etapu spółki komercjalnej. Odczyt z późnej fazy, który okaże się rozczarowujący, lub spadek przychodów mogą doprowadzić do wyprzedaży akcji, a wyższe koszty marketingu mogą odciągać środki od działań R&D.

Cathie Wood widzi w tym szansę, szczególnie przy obecnej cenie akcji. Jednocześnie spółki biotechnologiczne bez zysków niosą większe ryzyko dla inwestorów, zwłaszcza tych, którzy nie mogą pozwolić sobie na dłuższe utrzymanie pozycji.