Novartis: remibrutynib przynosi dobre wyniki badań nad stwardnieniem rozsianym

Novartis (NVS) ogłosił pozytywne wstępne wyniki badań REMODEL-1 i REMODEL-2 nad remibrutynibem u pacjentów z rzutową postacią stwardnienia rozsianego (RMS). Badany lek osiągnął główny cel obu badań, istotnie zmniejszając roczną częstość rzutów choroby (ARR) w porównaniu z Aubagio (teriflunomidem).

Remibrutynib jest doustnym, wysoce selektywnym inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona (BTK). Blokuje szlak BTK, ograniczając aktywację limfocytów B oraz komórek wrodzonego układu odpornościowego. W ten sposób wpływa na sieci regulacji układu odpornościowego i związane z nimi zapalenie układu nerwowego.

REMODEL-1 i REMODEL-2 to identyczne, wieloośrodkowe, randomizowane badania III fazy z podwójnie ślepą próbą i aktywną grupą kontrolną. Oceniano w nich skuteczność i bezpieczeństwo remibrutynibu w porównaniu z Aubagio u dorosłych pacjentów z RMS.

W badaniach uczestniczyło około 2 000 pacjentów z całego świata. Uczestnicy mieli niedawne dowody aktywności choroby oraz wynik od 0,0 do 5,5 w rozszerzonej skali niepełnosprawności (EDSS). Pacjentów przydzielono w równych proporcjach do grup otrzymujących remibrutynib w dawce 100 mg lub Aubagio.

Początkowa, prowadzona metodą podwójnie ślepej próby część badania trwała maksymalnie 30 miesięcy. Następnie pacjenci mogli przejść do otwartego przedłużenia badania trwającego do pięciu lat.

Remibrutynib okazał się skuteczniejszy od Aubagio w zmniejszaniu rocznej częstości rzutów (głównego celu badań), a także w ograniczaniu zapalnych zmian w mózgu. Lek wykazał przy tym korzystny profil bezpieczeństwa.

Wyniki badań REMODEL-1 i REMODEL-2 potwierdzają, że remibrutynib jest inhibitorem BTK, który istotnie zmniejszył roczną częstość rzutów w dwóch badaniach późnej fazy u dorosłych pacjentów z RMS.

W analizie połączonych wyników REMODEL-1 i REMODEL-2 remibrutynib przyniósł również klinicznie istotne ograniczenie postępu niepełnosprawności w porównaniu z Aubagio. Zaobserwowano pozytywną tendencję w zakresie potwierdzonego postępu niepełnosprawności utrzymującego się przez trzy miesiące. W przypadku postępu potwierdzonego przez sześć miesięcy wynik osiągnął nominalną istotność statystyczną.

Remibrutynib wykazał korzystny profil bezpieczeństwa. Nie odnotowano sygnału wskazującego na zagrożenie dla wątroby, co jest zgodne z profilem bezpieczeństwa leku obserwowanym w leczeniu przewlekłej pokrzywki samoistnej (CSU).

Novartis planuje zaprezentować wyniki REMODEL-1 i REMODEL-2 podczas sesji z najnowszymi danymi na kongresie MSToronto2026. Po kongresie spółka zamierza przeprowadzić rozmowę z inwestorami. Firma chce również ubiegać się o dopuszczenie remibrutynibu do leczenia RMS na rynkach całego świata.

Remibrutynib w dawce 25 mg został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) we wrześniu 2025 r. oraz przez Europejską Agencję Leków (EMA) w kwietniu 2026 r. pod nazwą Rhapsido do leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą pokrzywką samoistną.

Rhapsido przyniósł 101 mln USD przychodów w pierwszej połowie 2026 r. Lek szybko zdobywał rynek w Stanach Zjednoczonych, czemu sprzyjało rozszerzanie zakresu refundacji przez ubezpieczycieli oraz program bezpłatnego udostępniania leku, ułatwiający pacjentom dostęp do terapii. Poza Stanami Zjednoczonymi na sprzedaż pozytywnie wpływało szybkie wprowadzanie leku w Chinach. Wzrost przychodów wspierały również niedawne premiery w Niemczech, Austrii i Zjednoczonych Emiratach Arabskich, które nastąpiły po uzyskaniu zgód w drugim kwartale.

Ewentualne rozszerzenie wskazań terapeutycznych powinno zwiększyć sprzedaż leku. Remibrutynib jest również badany w ramach badania REMASTER u pacjentów z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego, a także w innych chorobach związanych z nieprawidłowym działaniem układu odpornościowego, takich jak ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych i alergia pokarmowa.

Szerokie i silne portfolio Novartis obejmuje już lek Kesimpta (ofatumumab) stosowany w leczeniu RMS. Jest to przeciwciało monoklonalne przeciwko CD20, które prowadzi do celowanego usuwania limfocytów B, szczególnie w węzłach chłonnych. Kesimpta jest zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych do leczenia dorosłych pacjentów z RMS, w tym osób z klinicznie izolowanym zespołem, rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego oraz aktywną wtórnie postępującą postacią choroby.

Novartis odnotował mocne wyniki w drugim kwartale, pokazując, że portfolio nowszych produktów wzrostowych coraz skuteczniej równoważy wpływ konkurencji ze strony leków generycznych, w tym utratę wyłączności rynkowej w USA przez Entresto, wysokoprzychodowy lek na niewydolność serca.

Na wzrost przychodów wpływał silny popyt na kluczowe marki, w tym Kisqali, Kesimpta, Scemblix, Pluvicto i Leqvio.

Rok 2026 będzie dla Novartis okresem największej w historii spółki fali wygasających patentów. Realizacja strategii pozostaje kluczowym tematem inwestycyjnym.

Novartis wzmacnia również długoterminowe perspektywy wzrostu poprzez ukierunkowany rozwój działalności biznesowej.

Spółka niedawno wstrzymała osiem badań klinicznych eksperymentalnej terapii CAR-T o nazwie rap-cel. Decyzję podjęto po śmierci trzech pacjentów.

Novartis ma obecnie rating Zacks Rank #3, odpowiadający ocenie „trzymaj”. Wyżej oceniane spółki z sektora leków i biotechnologii to Repligen (RGEN) oraz Anika Therapeutics (ANIK), które mają obecnie rating Zacks Rank #1, odpowiadający ocenie „mocny kupuj”.

W ciągu 60 dni prognozy zysku Repligen na akcję w 2026 r. wzrosły z 1,99 USD do 2,06 USD, a prognozy na 2027 r. zwiększyły się z 2,57 USD do 2,61 USD. Akcje RGEN zyskały od początku roku 3,8%.

Repligen w każdym z czterech ostatnich kwartałów wypracował wyniki lepsze od prognoz. Średnia skala tych pozytywnych zaskoczeń wyniosła 16,80%.

W przypadku Anika Therapeutics prognozy zysku na akcję w 2026 r. wzrosły w ciągu 60 dni z 0,41 USD do 1,05 USD. Prognozy na 2027 r. zwiększyły się z 0,46 USD do 0,95 USD. Akcje ANIK zyskały od początku roku 119,7%.

Od początku roku akcje Novartis wzrosły o 17%, podczas gdy cały sektor zyskał 13%.