Zatwierdzenie terapii przez FDA punktem zwrotnym dla BeOne Medicines (ONC)

25 sierpnia BeOne Medicines (NASDAQ: ONC) poinformowała, że FDA zatwierdziła stosowanie leku TEVIMBRA w połączeniu z ZIIHERĄ i chemioterapią jako leczenia pierwszego rzutu u pacjentów z HER2-dodatnim gruczolakorakiem żołądka i przełyku. To trudny w leczeniu nowotwór, który każdego roku dotyka ponad 31 000 Amerykanów.

Zatwierdzenie opiera się na wynikach badania fazy 3. Mediana przeżycia pacjentów wyniosła 26,4 miesiąca, czyli ponad dwa lata. To najdłuższy odnotowany dotąd wynik przeżycia dla schematu leczenia opartego na immunoterapii w tym wskazaniu, niezależnie od statusu PD-L1 pacjenta. Dla BeOne Medicines, która rozwija już silny biznes w hematologii, oznacza to pojawienie się drugiego ważnego źródła wzrostu.

Ponad dwa lata przeżycia

Badanie HERIZON-GEA-01 objęło 914 pacjentów losowo przydzielonych do grup terapeutycznych w około 300 ośrodkach w ponad 30 krajach. Skala badania wzmacnia znaczenie uzyskanych wyników. Mediana przeżycia bez progresji choroby, czyli czasu do pogorszenia stanu pacjenta, wyniosła 12,4 miesiąca. W grupie leczonej wcześniejszym standardem — trastuzumabem i chemioterapią — było to 8,1 miesiąca.

Również pacjenci z guzami bez ekspresji PD-L1, dotychczas najtrudniejsi w leczeniu, osiągnęli medianę przeżycia wynoszącą 29,7 miesiąca. W przypadku starszego schematu było to 15,8 miesiąca. Około jeden na pięciu pacjentów z gruczolakorakiem żołądka i przełyku ma zmianę HER2-dodatnią, a obecnie w Stanach Zjednoczonych mniej niż 40% takich pacjentów przeżywa dwa lata. Schemat, który podnosi medianę przeżycia powyżej tego poziomu, zmniejsza więc istotną lukę w leczeniu.

Zatwierdzenie terapii nastąpiło w momencie, gdy biznes hematologiczny BeOne Medicines już przyspieszał. Podczas rozmowy dotyczącej wyników 5 sierpnia 2026 roku zarząd poinformował, że przychody spółki w drugim kwartale wyniosły 1,7 mld USD, co oznacza wzrost o 30% rok do roku. Globalna sprzedaż leku BRUKINSA zwiększyła się o 31%, do 1,2 mld USD, a tempo rozpoczynania leczenia przez nowych pacjentów było najwyższe od momentu wprowadzenia leku na rynek.

Zarząd podniósł całoroczną prognozę przychodów o 300 mln USD, do przedziału od 6,6 mld USD do 6,8 mld USD. Prognoza zysku operacyjnego wzrosła o 250 mln USD.

Dodatkowego impulsu dostarczyło badanie fazy 3 MANGROVE. Wykazało ono współczynnik ryzyka na poziomie 0,57 dla połączenia z rytuksymabem w porównaniu ze standardowym schematem opartym na bendamustynie. Badanie dotyczyło leczenia pierwszego rzutu chłoniaka z komórek płaszcza — choroby diagnozowanej u około 21 000 pacjentów rocznie.

Analiza danych z praktyki klinicznej, obejmująca ponad 10 500 pacjentów Medicare, wykazała, że BRUKINSA zmniejszała ryzyko zgonu o 24% w porównaniu z akalabrutynibem i o 36% w porównaniu z ibrutynibem.

Słabsze punkty na tle dobrych wyników

Nie wszystkie wyniki były równie mocne. W badaniu CELESTIAL 301 połączenie zanubrutynibu i sonrotoklaksu nie osiągnęło statystycznej przewagi nad schematem wenetoklaksu i obinutuzumabu pod względem niewykrywalnej minimalnej choroby resztkowej. Minimalna choroba resztkowa oznacza obecność niewielkiej liczby komórek nowotworowych pozostałych po leczeniu. Badanie jest jednak nadal prowadzone pod kątem przeżycia bez progresji choroby.

Zarząd ocenił, że niewykrywalna minimalna choroba resztkowa nie przewiduje wiarygodnie przeżycia bez progresji w przypadku różnych klas leków. Niepowodzenie w tym punkcie przypomina jednak, że nowsze połączenia leków BeOne Medicines muszą jeszcze udowodnić swoją przewagę nad ugruntowanym konkurentem.

Portfel leków pozyskany na licencji od Amgen, który w kwartale odpowiadał za 157 mln USD przychodów, mierzy się z konkurencją leków biopodobnych dla XGEVA. Dyrektor finansowy Aaron Rosenberg powiedział, że może ona obciążać wyniki także po zakończeniu tego roku.

Koszty operacyjne wzrosły o 13%, do 1,2 mld USD, ponieważ spółka przygotowuje pięć programów dotyczących guzów litych do badań rejestracyjnych. Ugoda zawarta w wyniku kontroli podatkowej, opiewająca na 60 mln USD, obniżyła wykazany zysk netto, choć skorygowany zysk operacyjny zwiększył się o ponad 80%.

Kwartalna sprzedaż TEVIMBRY wyniosła 229 mln USD mimo — jak określił to zarząd — silnej konkurencji w Chinach, największym zagranicznym rynku spółki. Siedem punktów procentowych wzrostu na tym rynku wynikało z umocnienia waluty, a nie ze wzrostu rzeczywistego popytu. Czynniki te nie przekreślają zatwierdzenia terapii w gruczolakoraku żołądka i przełyku, ale pokazują, że spółka jednocześnie zarządza wieloma obszarami działalności.

Wysoka cena za oczekiwany wzrost

Liczba funduszy hedgingowych posiadających akcje spółki spadła w ostatnim kwartale z 27 do 24. To umiarkowane ograniczenie zaangażowania, a nie masowa ucieczka inwestorów. Udział pozycji krótkich wynosi zaledwie 1,59% akcji w wolnym obrocie, co wskazuje na niewielki zorganizowany sceptycyzm wobec walorów spółki.

Według stanu na 1 września akcje są notowane przy prognozowanym wskaźniku ceny do zysku na poziomie 46,73. Oznacza to, że wycena zakłada dalszy wzrost zarówno po zatwierdzeniu terapii w gruczolakoraku żołądka i przełyku, jak i dzięki BRUKINSIE, bez większych potknięć. Połączenie wysokiej wyceny z niewielką liczbą pozycji krótkich pozostawia mało miejsca na to, by rozczarowanie pozostało bez konsekwencji.

Dwa źródła wzrostu

BeOne Medicines ma obecnie dwa główne źródła wzrostu. Pierwszym jest biznes hematologiczny, który nadal ustanawia rekordy. Drugim jest portfel leków na guzy lite, który przyniósł spółce pierwszy duży sukces w onkologii.

Aby wzrost utrzymał się w kolejnych okresach, zatwierdzenie terapii w gruczolakoraku żołądka i przełyku musi przełożyć się na rzeczywistą liczbę recept. Jednocześnie BRUKINSA musi nadal zdobywać udział w rynku, a wyniki badania MANGROVE muszą dojrzewać w kierunku kolejnego zatwierdzenia.