PTC Therapeutics podnosi prognozy po rekordowych przychodach

PTC Therapeutics (PTCT) wypracowała w drugim kwartale 2026 roku rekordowe przychody w wysokości 361 mln USD. Przychody ze sprzedaży produktów wyniosły 239 mln USD, co oznacza wzrost o ponad 100% w porównaniu ze 118 mln USD w drugim kwartale 2025 roku.

Najważniejszym źródłem wzrostu był Sephience. Globalne przychody netto ze sprzedaży tego produktu wyniosły 151 mln USD, o 21% więcej niż kwartał wcześniej. Na dzień 30 czerwca 2026 roku z terapii korzystało na świecie 1 647 pacjentów leczonych komercyjnie.

Przychody poszczególnych produktów i segmentów wyglądały następująco:

• franczyza leków na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) przyniosła 67 mln USD;
• Translarna wygenerowała 42 mln USD przychodów netto ze sprzedaży produktów, w tym dzięki rządowemu zamówieniu z Rosji;
• Emflaza przyniosła 25 mln USD przychodów netto ze sprzedaży produktów;
• przychody z tantiem od Evrysdi wyniosły 71 mln USD. Obliczono je na podstawie globalnych przychodów Roche w wysokości około 628 mln USD.

Wydatki na badania i rozwój według zasad non-GAAP wyniosły 89 mln USD, z wyłączeniem 11 mln USD wynagrodzeń opartych na akcjach. Skorygowane koszty sprzedaży, ogólnego zarządu i administracji wyniosły 68 mln USD, z wyłączeniem 13 mln USD wynagrodzeń opartych na akcjach.

Na dzień 30 czerwca 2026 roku PTC Therapeutics miała 2,23 mld USD w środkach pieniężnych, ich ekwiwalentach oraz zbywalnych papierach wartościowych. Spółka przeprowadziła strategiczne refinansowanie obligacji zamiennych z oprocentowaniem wynoszącym 0% i premią konwersji na poziomie 40%. Działanie to pozycjonuje spółkę tak, by potencjalnie osiągnęła próg rentowności przepływów pieniężnych w 2026 roku.

Spółka podniosła prognozę przychodów produktowych na cały 2026 rok do 850–950 mln USD. Całkowite przychody mają wynieść 1,18–1,28 mld USD.

Sephience jest przepisywany we wszystkich amerykańskich wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia. Międzynarodowa ekspansja terapii przyspiesza. Wprowadzenie leku w Japonii przebiega lepiej od oczekiwań, a cena ustalona na poziomie porównywalnym z ceną w USA została zablokowana na 10 lat. Programy wczesnego dostępu w Europie, Ameryce Łacińskiej i na Bliskim Wschodzie również przyczyniają się do wzrostu przychodów.

Programy wczesnego dostępu pozwalają lekarzom zdobywać pozytywne doświadczenia ze stosowaniem Sephience, co ma znaczenie podczas ocen technologii medycznych (HTA). PTC Therapeutics poinformowała, że wszyscy pacjenci korzystający z tych programów przyczyniają się już do przychodów. Firma wykorzystuje w tym celu globalną infrastrukturę handlową działającą w 50 krajach. Zidentyfikowała do 30 rynków, które mogą potencjalnie generować przychody.

We Francji zakończono ocenę HTA, a program wczesnego dostępu został zatwierdzony w drugim kwartale. Popyt we Francji rośnie szybko. Włochy i Hiszpania również notują przyspieszenie popytu. Rozmowy dotyczące ceny i refundacji trwają w Niemczech, Francji, Włoszech i Hiszpanii.

Procesy HTA we Włoszech i Hiszpanii mają być kontynuowane w trzecim i czwartym kwartale 2026 roku, a rozmowy o cenie i refundacji powinny zakończyć się na początku 2027 roku. W Niemczech ocena HTA zakończyła się na początku 2026 roku, natomiast ustalenie ceny i refundacji ma nastąpić przed końcem roku. We Francji rozmowy dotyczące ceny i refundacji powinny zakończyć się w 2027 roku. Negocjacje w Niemczech trwają dłużej, niż oczekiwano, dlatego ich finalizacja jest obecnie przewidywana w trzecim lub czwartym kwartale 2026 roku.

Wskaźnik rezygnacji z terapii Sephience wynosi około 20%. Spółka definiuje rezygnację jako brak odnowienia recepty przez około 60 dni, czyli dwa miesiące. Jednocześnie wskaźnik odnowień recept przekracza 90%, co wspiera przekonanie firmy o długoterminowym potencjale przychodowym terapii.

Franczyza leków na dystrofię mięśniową Duchenne’a mierzy się z konkurencją generyczną dla Emflazy oraz problemami na większych rynkach, gdzie stosowane są grupowe zamówienia zakupowe. Mimo tych trudności przychody franczyzy wyniosły w drugim kwartale 67 mln USD. Segment okazał się bardziej odporny, niż wcześniej zakładano, mimo presji ze strony leków generycznych.

PTC Therapeutics rozwija również vatiquinone. W badaniu PIVOT-HD dotyczącym choroby Huntingtona uzyskano pozytywne 24-miesięczne dane śródokresowe. Wskazują one na zależne od dawki spowolnienie postępu choroby. W grupie pacjentów w drugim stadium średnie spowolnienie wyniosło 52%. Profil bezpieczeństwa oceniono korzystnie.

Ścieżka rejestracyjna vatiquinone pozostaje jednak niepewna. Podstawowym scenariuszem jest przeprowadzenie badania fazy 3. Spółka prowadzi także rozmowy z amerykańską Agencją Żywności i Leków (FDA) na temat ewentualnego przyspieszonego zatwierdzenia.

W przypadku programu vatiquinone dotyczącego ataksji Friedreicha potrzebne jest nowe, otwarte badanie PROVE-FA z grupą porównawczą odzwierciedlającą naturalny przebieg choroby. Jest ono wymagane do ponownego złożenia wniosku rejestracyjnego NDA. Wymóg ten opóźnia potencjalne zatwierdzenie leku i zwiększa koszty rozwoju programu.

Firma rozpoczęła badanie fazy 1 dla PTC612, inhibitora NLRP3. PTC Therapeutics wybrała również kandydata rozwojowego PTC-303 dla programu dotyczącego splicingu MSH3, czyli procesu dojrzewania informacji genetycznej w komórkach. Lek ma wejść do badań klinicznych w 2027 roku.

Badanie fazy 1 PTC612 obejmuje grupę pacjentów z cechami zespołu metabolicznego i markerami stanu zapalnego. Pozwoli to wcześnie ocenić wpływ terapii na te markery. Pierwsze dane mogą pojawić się już pod koniec 2026 roku lub na początku 2027 roku. Spółka podkreśla, że program wyróżnia się siłą działania i selektywnością.

Dyrektor generalny Matthew Klein powiedział, że w Stanach Zjednoczonych na terapię Sephience może kwalifikować się około 17 000 pacjentów, a na rynkach dostępnych dla spółki na całym świecie około 58 000. Firma osiągnęła 100-procentową obecność w amerykańskich wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia. Historycznie około 70% pacjentów próbowało terapii Kuvan, dlatego zdaniem zarządu duża część chorych nie miała jeszcze okazji wypróbować Sephience.

Podczas konferencji medycznych spółka chce zwiększać świadomość terapii, zwłaszcza wśród pacjentów, którzy nie korzystają obecnie z leczenia. Zamierza również prezentować dane pokazujące korzyści u pacjentów z klasyczną fenyloketonurią (PKU) oraz u osób z mutacjami niezwiązanymi z BH4. Firma wskazuje, że 100% pacjentów uwzględnionych w jej danych, którzy wcześniej przyjmowali Kuvan, odpowiedziało na leczenie Sephience.

Wcześniej spółka informowała o dodawaniu około 140 nowych recept miesięcznie. Obecnie odeszła od prezentowania liczby recept jako głównego miernika, ponieważ ich znaczenie różni się w poszczególnych krajach. PTC Therapeutics nadal obserwuje stabilny popyt w USA oraz przyspieszenie popytu poza Stanami Zjednoczonymi. To było jednym z powodów podniesienia prognozy przychodów produktowych do 850–950 mln USD.

Podwyższenie prognoz wynika przede wszystkim z przekonania, że Sephience będzie nadal rosnąć. Spółka zakłada także, że franczyza Duchenne’a może przynieść więcej, niż wcześniej oczekiwano, mimo presji ze strony leków generycznych.

PTC Therapeutics ocenia, że po 12 miesiącach od rozpoczęcia sprzedaży Sephience lek przyciąga zarówno pacjentów, u których wcześniejsze leczenie nie działało lub nie zapewniało odpowiedniej kontroli choroby, jak i osoby dorosłe oraz pacjentów wcześniej nieleczonych. Wszystkie wyspecjalizowane ośrodki obecnie przepisują lek. Podczas konferencji SSIEM spółka zamierza zaprezentować dane dotyczące normalizacji stężenia fenyloalaniny, definiowanej jako osiągnięcie poziomu 120 mikromoli na mililitr. Jest to istotne, ponieważ pacjenci odpowiadający na BH4 powinni uzyskać znacznie lepszą odpowiedź na Sephience.

Firma szacuje potencjał sprzedaży Sephience na ponad 2 mld USD. Ocena opiera się na porównaniu z innymi wyspecjalizowanymi terapiami chorób rzadkich oraz na populacji około 17 000 pacjentów w USA i 58 000 na całym świecie. Obecne roczne tempo przychodów przekroczyło poziom, który wielu obserwatorów uznawało początkowo za możliwy.

W rozmowach z FDA na temat vatiquinone spółka zamierza wykorzystać również fakt, że regulator zgodził się przyjąć wniosek dotyczący terapii genowej oparty na cUHDRS jako pośrednim punkcie końcowym badania klinicznego. PTC Therapeutics uważa, że jej dane wypadają korzystnie pod względem liczby pacjentów poddanych terapii, zależności efektu od dawki, obiektywnych danych potwierdzających działanie na cel biologiczny oraz profilu bezpieczeństwa.

Novartis nadal zakłada, że podstawowym scenariuszem dla vatiquinone pozostaje badanie fazy 3. Spółka chce jednak sprawdzić, czy możliwe byłoby przyspieszenie dostępu do terapii. W przypadku choroby Huntingtona zaletą jest małocząsteczkowa forma leku oraz współpraca z Novartis, który ma odpowiednie możliwości, by szybko prowadzić dalsze prace. PTC Therapeutics ocenia, że w razie zgody na złożenie danych klinicznych wniosek mógłby zostać przygotowany, a badanie potwierdzające już trwa.

PTC-299, wcześniejszy inhibitor DHODH, jest starszym programem spółki.

Przychody i liczba pacjentów mogą rosnąć w różnym tempie, ponieważ na wyniki wpływają między innymi struktura pacjentów oraz moment rozpoczęcia terapii w trakcie kwartału. Spółka oczekuje, że przychody będą nadal zwiększać się w kolejnych okresach.

Data publikacji: 30 lipca 2026 roku.