Novartis: del-desiran nie osiągnął głównego celu badania DM1, akcje spadły

Novartis AG (NVS) poinformował, że późna faza badania HARBOR, oceniającego del-desiran u osób z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1), nie spełniła głównego celu badania.

Del-desiran to eksperymentalny koniugat przeciwciała i oligonukleotydu (AOC), zaprojektowany tak, aby oddziaływać na przyczynę DM1.

Globalne, randomizowane badanie fazy III HARMONY z podwójnie ślepą próbą i grupą placebo ocenia skuteczność oraz bezpieczeństwo del-desiranu przez 54 tygodnie. Bierze w nim udział około 150 osób z DM1.

Po ogłoszeniu wyników kurs akcji Novartis gwałtownie spadł.

To drugie niepowodzenie programu badawczego NVS w ciągu ostatnich pięciu dni. W ubiegłym tygodniu spółka poinformowała, że niepowodzeniem zakończyło się również późne badanie eksperymentalnego pelacarsenu.

Wyniki pokazały, że del-desiran nie zapewnił statystycznie istotnej poprawy względem placebo w zakresie głównego celu badania. Był nim czas otwierania dłoni na nagraniu wideo (vHOT), nowa miara nasilenia miotonii dłoni, czyli przedłużonego skurczu mięśni utrudniającego ich rozluźnienie.

Badanie wykazało jednak oznaki aktywności klinicznej w wybranych drugorzędowych punktach końcowych oraz analizach eksploracyjnych. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa w badaniu HARBOR były zasadniczo zgodne z wcześniej przedstawionymi danymi.

Novartis prowadzi szczegółową analizę pełnego zestawu danych z badania HARBOR. Spółka zamierza również skonsultować się z organami regulacyjnymi, aby ustalić najwłaściwszą ścieżkę dalszego rozwoju del-desiranu.

Del-desiran jest jedną z trzech terapii AOC, które trafiły do portfela terapii chorób nerwowo-mięśniowych Novartis w wyniku przejęcia Avidity Biosciences.

NVS rozwija także delpacibart zotadirsen (del-zota) dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, u których występują mutacje umożliwiające pomijanie eksonu 44 (DMD44). Novartis złożył wniosek o przyspieszoną rejestrację del-zoty, a FDA przyznała temu wnioskowi status priorytetowego rozpatrzenia.

Novartis planuje spotkanie z FDA w sprawie kolejnych etapów rozwoju delpacibartu braxlosiranu (del-brax). Lek jest badany w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramieniowej po uzyskaniu pozytywnych wyników dotyczących biomarkerów w badaniu fazy I/II.

Novartis uzyskał od Ionis Pharmaceuticals (IONS) globalne prawa do rozwoju, produkcji i komercjalizacji pelacarsenu na podstawie umowy licencyjnej i o współpracy.

Pelacarsen został odkryty przez Ionis Pharmaceuticals, która kierowała także jego wczesnym rozwojem. W lutym 2019 roku Novartis skorzystał z opcji uzyskania licencji na rozwój i komercjalizację pelacarsenu jako celowanej terapii chorób układu krążenia.

Badanie HORIZON nie osiągnęło głównego celu, którym było zmniejszenie ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych w porównaniu z placebo. Złożony punkt końcowy obejmował zgon z przyczyn sercowo-naczyniowych, niezakończony zgonem zawał mięśnia sercowego, niezakończony zgonem udar oraz pilną rewaskularyzację naczyń wieńcowych wymagającą hospitalizacji.

Pelacarsen doprowadził jednak do obniżenia poziomu lipoproteiny(a), czyli Lp(a), w badanej populacji. Uczestnicy otrzymywali leczenie zgodne z wytycznymi, w tym leki obniżające stężenie lipidów oraz leki na nadciśnienie.

Niepowodzenie późnej fazy badania jest ciosem dla Novartis, który pracuje nad nowymi lekami w związku z rosnącą konkurencją generyczną dla części najlepiej sprzedających się produktów spółki. Na wiadomość o wynikach spadły również akcje Ionis Pharmaceuticals.

Od początku roku akcje Novartis straciły 0,1%, podczas gdy branża zyskała 10,7%.

Rok 2026 będzie największą w historii Novartis falą wygasających patentów. Spółka próbuje wzmocnić portfel leków, ponieważ konkurencja generyczna dla jej przeboju rynkowego Entresto, stosowanego w chorobach układu krążenia, negatywnie wpływa na sprzedaż. Na konkurencję generyczną narażony jest także lek onkologiczny Promacta.

Silny popyt na kluczowe marki wzrostowe, w tym Kisqali, Kesimpta, Scemblix, Pluvicto i Leqvio, zwiększa przychody Novartis. Jednocześnie projekty rozwojowe spółki muszą przynosić rezultaty. Dwa kolejne niepowodzenia w krótkim odstępie pogorszyły nastawienie inwestorów.

W ubiegłym tygodniu Novartis poinformował również o pozytywnych wstępnych wynikach późnych badań REMODEL-1 i REMODEL-2 dotyczących remibrutynibu w nawracającej postaci stwardnienia rozsianego.

Remibrutynib to wysoce selektywny, doustny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK). Blokuje szlak BTK, ograniczając aktywację limfocytów B i komórek odporności wrodzonej, co wpływa na działanie sieci regulujących odpowiedź immunologiczną oraz związany z nią stan zapalny układu nerwowego.

Badania osiągnęły główny cel, istotnie zmniejszając roczną częstość nawrotów w docelowej grupie pacjentów w porównaniu z lekiem Aubagio.

Remibrutynib w dawce 25 mg został już zatwierdzony przez FDA we wrześniu 2025 roku oraz przez EMA w kwietniu 2026 roku pod nazwą Rhapsido do leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą pokrzywką spontaniczną (CSU).

Novartis ma obecnie ocenę Zacks Rank #3, odpowiadającą statusowi „trzymaj”. Wśród wyżej ocenianych spółek z sektora farmaceutycznego i biotechnologicznego znajdują się Repligen (RGEN) oraz Anika Therapeutics (ANIK), obie z oceną Zacks Rank #1, czyli statusem „zdecydowanie kupuj”.

W ciągu 60 dni prognozy zysku na akcję Repligenu za 2026 rok wzrosły z 1,99 USD do 2,06 USD, a prognozy na 2027 rok zwiększyły się z 2,57 USD do 2,61 USD. Od początku roku akcje RGEN zyskały 1,9%.

Repligen w każdym z czterech ostatnich kwartałów wypracował wyniki lepsze od prognoz. Średnie przebicie prognoz wyniosło 16,80%.

W ciągu 30 dni prognozy zysku na akcję Anika Therapeutics za 2026 rok wzrosły z 0,53 USD do 1,05 USD, a prognozy na 2027 rok zwiększyły się z 0,74 USD do 0,95 USD. Akcje ANIK zyskały od początku roku 117,3%.