Ascendis Pharma: przychody ze sprzedaży produktów podwoiły się w II kwartale 2026 roku

Ascendis Pharma AS (ASND) odnotowała w II kwartale 2026 roku 315 mln EUR przychodów ze sprzedaży produktów. To ponad dwa razy więcej niż rok wcześniej. Łączne przychody wyniosły 339 mln EUR i obejmowały 24 mln EUR przychodów z umów o współpracy, w tym 17 mln EUR płatności za osiągnięcie kamienia milowego dotyczącego TransCon CNP.

Przychody ze sprzedaży YORVIPATH wyniosły 252 mln EUR. Spółka wskazała na utrzymujący się popyt w Stanach Zjednoczonych oraz dalszy wzrost sprzedaży na świecie. Przychody SKYTROFA sięgnęły 55 mln EUR. Wynik odzwierciedlał większy popyt w USA i obejmował sprzedaż produktu partnerowi współpracującemu ze spółką.

YUVIWEL, który w II kwartale trafił na rynek amerykański, przyniósł 8 mln EUR przychodów w pierwszych trzech miesiącach sprzedaży. Spółka odnotowała silny popyt i szybkie przechodzenie pacjentów na płatną terapię.

Koszty badań i rozwoju wyniosły 76 mln EUR wobec 59 mln EUR w I kwartale. Wzrost był związany z dalszymi inwestycjami w rozwój produktów. Koszty sprzedaży, ogólnego zarządu i administracji sięgnęły 173 mln EUR w porównaniu ze 145 mln EUR kwartał wcześniej. Spółka zwiększała wydatki w związku z wprowadzaniem produktów na rynek.

Zysk operacyjny wyniósł 220 mln EUR. Uwzględniał 158 mln EUR pozostałych przychodów operacyjnych ze sprzedaży bonu na przyspieszoną ocenę wniosku o rejestrację leku (PRV). Zysk operacyjny po wyłączeniu pozycji nieuwzględnianych w standardzie IFRS (non-IFRS) wyniósł 92 mln EUR, a odpowiadająca mu marża operacyjna sięgnęła 27%.

Zysk netto wyniósł 207 mln EUR, natomiast zysk netto po wyłączeniu pozycji non-IFRS sięgnął 61 mln EUR. Na koniec II kwartału 2026 roku Ascendis Pharma miała 812 mln EUR środków pieniężnych i ich ekwiwalentów. W kwartale spółka przeznaczyła 56 mln EUR na skup akcji własnych.

Ascendis Pharma oczekuje, że w 2026 roku wygeneruje ponad 500 mln EUR przepływów pieniężnych z działalności operacyjnej.

Mocne strony działalności

Przychody ze sprzedaży produktów wzrosły w II kwartale o ponad 100% rok do roku, do 315 mln EUR. YORVIPATH osiągnął w ujęciu annualizowanym status produktu o sprzedaży na poziomie blockbusteru już w drugim roku obecności na rynku amerykańskim.

YUVIWEL, wprowadzony w USA w II kwartale, przyniósł 8 mln EUR przychodów w pierwszych trzech miesiącach sprzedaży. Liczba zapisanych pacjentów szybko wzrosła do ponad 220, a do końca lipca ponad 65% z nich uzyskało zgodę na refundację.

W przypadku YORVIPATH wskaźnik utrzymania pacjentów na terapii wynosi 95% po pięciu latach. Odsetek pacjentów utrzymujących odpowiedź na leczenie sięga 82–86% w różnych układach narządów. Wspiera to pozycję leku jako standardu leczenia niedoczynności przytarczyc.

Spółka jest na drodze do realizacji celu Vision 2030, zakładającego osiągnięcie 5 mld EUR przychodów. Jej portfel rozwojowy obejmuje między innymi terapię skojarzoną TransCon CNP i TransCon Growth Hormone. W badaniu COACH połączenie to przyniosło bezprecedensową poprawę rozpiętości ramion, sięgającą 9,4 cm.

Ascendis Pharma ma rozbudowaną globalną infrastrukturę komercyjną. YORVIPATH jest dostępny w ponad 35 krajach, a ze SKYTROFA korzysta ponad 20 000 różnych pacjentów. Ma to ułatwić szybkie rozszerzanie sprzedaży YUVIWEL i przyszłych produktów.

Na koniec II kwartału 2026 roku spółka miała 812 mln EUR gotówki, nie posiadała kredytów bankowych ani długu zamiennego i oczekiwała ponad 500 mln EUR przepływów pieniężnych z działalności operacyjnej w 2026 roku. Zapewnia to stabilność finansową potrzebną do dalszego rozwoju.

Czynniki ryzyka i wyzwania

Trwający spór prawny w amerykańskiej Komisji Handlu Międzynarodowego (ITC) z BioMarin dotyczący YUVIWEL, czyli TransCon CNP, zwiększa niepewność. Pierwszej opinii sędziego oczekiwano w sierpniu 2026 roku, a ostateczna decyzja mogła zostać przesunięta na koniec 2026 roku albo początek 2027 roku. Postępowanie może wpłynąć na dostęp YUVIWEL do rynku amerykańskiego.

Liczba nowych pacjentów rozpoczynających terapię YORVIPATH w USA ustabilizowała się na poziomie około 1 000 na kwartał. Spółka przestała podawać dokładne dane, co ogranicza widoczność trendów wzrostowych.

Koszty sprzedaży, ogólnego zarządu i administracji wzrosły do 173 mln EUR z 145 mln EUR w I kwartale. Duże inwestycje we wprowadzanie produktów na rynek mogą obciążać rentowność w krótkim terminie.

Ascendis Pharma nie przedstawiła ilościowych prognoz dotyczących rozszerzania rynku YUVIWEL ani podziału pacjentów na osoby rozpoczynające nową terapię, zmieniające dotychczasowe leczenie i powracające do terapii. Utrudnia to ocenę trwałości szybkiego wzrostu liczby pacjentów.

Koszty badań i rozwoju wzrosły do 76 mln EUR z 59 mln EUR w I kwartale. Spółka tłumaczyła to inwestycjami w portfel rozwojowy. Do tej pory w 2026 roku nie złożyła jednak wniosku IND dotyczącego nowej substancji czynnej. Jej celem jest składanie co najmniej jednego takiego wniosku rocznie. Wniosek IND umożliwia rozpoczęcie badań klinicznych nowego leku w USA.

W miesiącach letnich może wystąpić sezonowy spadek liczby pacjentów rozpoczynających terapię YUVIWEL, ponieważ część dzieci wyjeżdża na wakacje. Zarząd nie przedstawił jasnych prognoz, czy obecne tempo około 50 nowych pacjentów miesięcznie będzie możliwe do utrzymania.

Pytania i odpowiedzi z konferencji wynikowej

Analitycy zapytali o prognozę ponad 500 mln EUR przepływów pieniężnych z działalności operacyjnej w 2026 roku. Zwrócili uwagę, że została ona przedstawiona na początku roku, przed sprzedażą bonu PRV. Pytali również, jaka część nowych pacjentów YUVIWEL pochodzi z rozszerzenia rynku, a jaka zmieniła wcześniejszą terapię.

Dyrektor finansowy Scott Smith odpowiedział, że prognoza nadal zakłada ponad 500 mln EUR. Spółka nie chce obecnie określać górnej granicy, ponieważ znajduje się dopiero na początkowym etapie wprowadzania YUVIWEL na rynek.

Dyrektor generalny Jan Mikkelsen przyznał, że spółka nie ma jeszcze dokładnych danych o pochodzeniu pacjentów. Jego zdaniem tak silny popyt nie wynika wyłącznie ze zmiany dotychczasowego leczenia. Część pacjentów mogła wcześniej przerwać terapię, a część może rozpoczynać leczenie po raz pierwszy. Powodem ma być wyraźne odróżnienie YUVIWEL od innych dostępnych możliwości. Zarząd ocenia, że wskazuje to na rozszerzanie się rynku.

Kolejne pytanie dotyczyło sporu w ITC w sprawie YUVIWEL. Analityk zapytał o możliwe scenariusze, ponieważ patent wygasa w 2030 roku, oraz o potencjalne płatności, które Ascendis Pharma musiałaby ponieść w najgorszym przypadku.

Jan Mikkelsen powiedział, że patent został całkowicie unieważniony w Europie. W USA BioMarin skierował sprawę do ITC. Pierwszej opinii pojedynczego sędziego oczekiwano w sierpniu 2026 roku, a kolejnej opinii ITC w grudniu 2026 roku. Później mogło dojść do potwierdzenia decyzji ITC w drodze rozporządzenia prezydenckiego, po upływie kolejnych dwóch–trzech miesięcy.

Po pierwszej opinii sędziego spółka będzie mogła przedstawić argumenty dotyczące interesu publicznego. Zdaniem Mikkelsena szybkie przyjmowanie produktu i jego znaczenie dla zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby medycznej pacjentów w USA przemawiają za utrzymaniem YUVIWEL na rynku. Prezes powiedział, że nie pamięta przypadku w USA, w którym odmówiono dostępu do produktu markowego przynoszącego korzyści amerykańskim pacjentom. Niezależnie od rozstrzygnięcia spór nie powinien mieć istotnego wpływu na plany Ascendis Pharma ani na jej cel osiągnięcia 5 mld EUR przychodów w 2030 roku.

Analitycy pytali również o możliwą sezonowość rozpoczynania terapii YUVIWEL w miesiącach letnich. Zwrócili uwagę, że liczba zapisanych pacjentów wzrosła z około 60 w kwietniu do ponad 220, co oznacza tempo około 50 nowych pacjentów miesięcznie. Zapytali, czy taki poziom może się utrzymać, oraz czy zapowiedź zostania liderem rynku do końca roku oznacza przekroczenie około 750 pacjentów leczonych preparatem BioMarin w USA, być może do końca lutego.

Jan Mikkelsen odpowiedział, że po zaledwie czterech miesiącach obecności produktu na rynku Ascendis Pharma nie jest gotowa do przedstawienia ilościowych, długoterminowych prognoz dotyczących tempa rozwoju i rozszerzania rynku YUVIWEL. Spółka chce najpierw zebrać dane z większej liczby kwartałów.

Jay Wu, prezes Ascendis US, powiedział, że spółka nie przedstawia jeszcze prognoz długoterminowych, ale jest bardzo zadowolona z dotychczasowych wyników. W ciągu czterech miesięcy YUVIWEL został przepisany pacjentom przez niemal 80% wiodących ośrodków.

Spółka otrzymała potwierdzone informacje o pacjentach we wszystkich trzech grupach: zmieniających dotychczasową terapię, powracających do leczenia farmakologicznego po wcześniejszym jego przerwaniu oraz rozpoczynających terapię po raz pierwszy.

Jan Mikkelsen powiedział, że Ascendis Pharma bez wątpienia zostanie liderem rynku achondroplazji, czyli wrodzonej choroby wpływającej na rozwój kości. Spółka chce rozszerzać rynek dzięki niezaspokojonej potrzebie medycznej i przez kolejne 5–10 lat rozwijać zarówno leczenie jednym lekiem, jak i zintegrowane schematy terapii skojarzonej.

Kolejne pytanie dotyczyło wcześniejszego etapu prac nad produktami. Analitycy nawiązali do zapowiedzi, że platforma TransCon może umożliwiać wprowadzanie jednej nowej substancji czynnej do badań klinicznych rocznie. Zapytali, czy w 2026 roku należy spodziewać się takiego projektu oraz jakie są dalsze plany wobec wczesnego portfela rozwojowego.

Jan Mikkelsen wyjaśnił, że dwa projekty opracowane z partnerami na bazie technologii TransCon nadal są traktowane jako nowe substancje czynne. Jeden z nich znajduje się już w badaniach klinicznych prowadzonych z Iconis, a drugi ma wkrótce wejść do badań we współpracy z Novo Nordisk. Prezes ocenił, że jeszcze w tym roku do badań klinicznych mogą trafić dwie nowe substancje czynne. Kenneth i jego zespół intensywnie nad tym pracują, a od tej pory co roku do badań klinicznych ma trafiać co najmniej jedna nowa substancja.

Mikkelsen dodał, że pozwoli to Ascendis Pharma rozwijać się w sposób niezależny, bez konieczności kupowania projektów, których inne firmy nie chcą. Jego zdaniem silna platforma technologiczna zapewnia spółce stabilny rozwój oraz stały dopływ potencjalnych projektów do licencjonowania partnerom.

Na koniec analitycy poprosili Scotta Smitha o doprecyzowanie komentarza dotyczącego wzrostu sprzedaży YORVIPATH w dalszej części roku. Zapytali, do których kwartałów odnosiła się zapowiedź wyników podobnych do wcześniejszych okresów, ponieważ wzrost kwartalny w I kwartale został osłabiony przez przesunięcie części sprzedaży, a w II kwartale nastąpiło jej nadrobienie.

Scott Smith wskazał na dwa elementy. Po pierwsze, spółka oczekuje dalszego stabilnego kształtowania się kluczowych wskaźników, takich jak liczba zapisanych pacjentów. Po drugie, po pełnym roku działalności Ascendis Pharma uwzględnia sezonowe trendy, które mogą mieć znaczenie dla III i IV kwartału oraz I kwartału kolejnego roku. Na tym etapie jego wypowiedź została przerwana.