Vertex Pharmaceuticals (VRTX) dostał rozszerzoną zgodę FDA na leczenie dzieci od 2. roku życia

Vertex Pharmaceuticals poinformował o rozszerzeniu zgody FDA dla terapii genowej exagamglogene autotemcel (Casgevy). Zastosowanie leku obejmuje teraz dzieci tak młode jak 2 lata.

Chodzi o pacjentów z chorobą sierpowatą (sickle cell disease) lub z talasemią zależną od transfuzji (transfusion-dependent thalassemia). Rozszerzenie wskazań zwiększa liczbę potencjalnych pacjentów pediatrycznych w obszarach, w których dotąd dostępne były ograniczone możliwości leczenia.

Dla inwestorów obserwujących kurs na NasdaqGS:VRTX ta decyzja podkreśla rozwijanie przez Vertex „franczyzy” w chorobach rzadkich w oparciu o leki genetyczne.

Ostatnio akcje firmy zamknęły się na poziomie 485,65 USD. W ujęciu rocznym kurs wzrósł o 7,4%, a w perspektywie 3 lat o 36,0%.

Może to też wpłynąć na to, jak rynek ocenia zasięg i trwałość programu terapii genowych Vertex. W kolejnych miesiącach inwestorzy mogą zwracać uwagę na dane z realnego stosowania Casgevy u młodszych pacjentów oraz na praktykę refundacji.

W środowisku giełdowym podkreśla się również, że akcje spółki są notowane poniżej szacowanej wartości godziwej. Kurs 485,65 USD ma być około 31,8% niższy niż ta estymacja. Jednocześnie porównuje się cenę do średniego celu analityków wynoszącego około 554 USD, co daje lukę rzędu 14%.

W krótkim terminie zwracano uwagę na dynamikę: stopa zwrotu z ostatnich 30 dni wyniosła 7,5%, co wskazuje na pozytywną tendencję w krótkim okresie w otoczeniu informacji o rozszerzeniu wskazań.

Wśród kluczowych kwestii do obserwacji wymienia się m.in. zmiany w wolumenie przypadków, kształtowanie się cen i decyzje refundacyjne dla Casgevy oraz tempo przyjmowania terapii w porównaniu z innymi opcjami leczenia. Istotne będą też wyniki dotyczące bezpieczeństwa u młodszych pacjentów.