Sanofi: Nexviazyme spełnił cele w badaniu Baby-COMET u niemowląt z chorobą Pompe

Sanofi ogłosiło, że badanie fazy III Baby-COMET oceniające Nexviazyme (avalglucosidase alfa) u pacjentów z niemowlęcą postacią choroby Pompe (IOPD) spełniło wszystkie podstawowe i drugorzędowe punkty końcowe.

Badanie osiągnęło podstawowy cel. Wykazano, że u uczestników — wcześniej nieleczonych — w wieku do 6 miesięcy z IOPD, po 52 tygodniach leczenia Nexviazyme odsetek osób pozostających przy życiu i bez konieczności inwazyjnego wsparcia wentylacyjnego był zgodny z założeniami badania.

Sanofi podało też, że wszystkie cele drugorzędowe zostały spełnione. Obejmowały one m.in. odsetek uczestników, którzy pozostawali przy życiu i bez inwazyjnej wentylacji w wieku 12 i 18 miesięcy, a także poprawę innych mierników postępu choroby po 52 tygodniach terapii.

Na podstawie tych danych Sanofi planuje złożyć w Stanach Zjednoczonych wniosek regulacyjny o dopuszczenie Nexviazyme do leczenia IOPD w drugiej połowie 2026 roku.

Nexviazyme jest obecnie zatwierdzone w USA do leczenia późnej postaci choroby Pompe (LOPD) u pacjentów w wieku co najmniej 1 roku.

Nexviazyme w Europie i inne leki Sanofi

Nexviazyme jest sprzedawany w Europie jako Nexviadyme i jest zatwierdzony do leczenia zarówno LOPD, jak i IOPD. Lek ma również dopuszczenia w kilku innych krajach, jednak zakres zatwierdzonego stosowania może się różnić między rynkami.

Poza Nexviazyme Sanofi oferuje także Myozyme/Lumizyme na chorobę Pompe. Sprzedaż w segmencie choroby Pompe wygenerowała w pierwszym kwartale 2026 roku 320 mln EUR, czyli o 2,4% więcej rok do roku.

Sprzedaż Nexviazyme/Nexviadyme wzrosła o 13,3% rok do roku do 208 mln EUR w pierwszym kwartale 2026 roku. Wzrost wynikał z kontynuowanego przechodzenia pacjentów z Myozyme/Lumizyme.

Jednocześnie sprzedaż Myozyme/Lumizyme spadła o 13,3% rok do roku do 112 mln EUR w tym samym okresie.

Jeśli Nexviazyme uzyska zgodę FDA na leczenie IOPD, może to rozszerzyć liczbę pacjentów kwalifikujących się do terapii. Jednocześnie Sanofi wskazuje, że sprzedaż Myozyme/Lumizyme prawdopodobnie będzie nadal spadać, gdy kolejni pacjenci przejdą na Nexviazyme.

Wyniki giełdowe Sanofi i wycena analityczna

Akcje Sanofi (SNY) w ujęciu od początku roku spadły o 8,3%, podczas gdy indeks branżowy wzrósł o 14,6%.

Sanofi ma obecnie ocenę Zacks Rank #3 (Hold). W sektorze biotechnologicznym lepiej oceniane są m.in. Amarin (AMRN), Immunocore (IMCR) oraz Liquidia Corporation (LQDA) — każda z oceną Zacks Rank #1 (Strong Buy).

W przypadku Amarin szacunki strat na akcję za 2026 zawęziły się w ciągu ostatnich 60 dni z 15,72 USD do 1,14 USD. Dla 2027 straty na akcję zawęziły się z 13,59 USD do 0,89 USD. Kurs AMRN wzrósł od początku roku o 14,2%.

Amarin pobił prognozy wyników w każdym z ostatnich czterech kwartałów, a średnia „niespodzianka” wynosiła 97,18%.

W przypadku Immunocore w ciągu ostatnich 60 dni szacunki dla wyniku za 2026 poprawiły się z straty 0,97 USD na akcję do zysku 0,06 USD. Dla 2027 szacunki dla wyniku poprawiły się z straty 0,39 USD do zysku 0,87 USD. Akcje IMCR spadły od początku roku o 8,5%.

Immunocore pobił prognozy w trzech z ostatnich czterech kwartałów, a w pozostałym przypadku nie zdołał tego powtórzyć — przy średniej „niespodziance” na poziomie 46,66%.

W przypadku Liquidii w ciągu ostatnich 60 dni szacunki zysku na akcję za 2026 wzrosły z 1,75 USD do 3,02 USD, a dla 2027 zwiększyły się z 2,91 USD do 4,92 USD. Kurs LQDA wzrósł od początku roku o 131,2%.

Liquidia pobił prognozy wyników w trzech z ostatnich czterech kwartałów, a w pozostałym przypadku nie zdołał tego powtórzyć — przy średniej „niespodziance” na poziomie 54,40%.