BioMarin szybciej redukuje zadłużenie po przejęciu Amicus

BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ: BMRN) przedstawiła strategię wzrostu, plany integracji Amicus Therapeutics oraz najważniejsze projekty badawcze. Informacje zaprezentował dyrektor finansowy Brian Mueller podczas spotkania z Canaccord.

Mueller określił BioMarin jako jedną z największych firm biotechnologicznych koncentrujących się na rzadkich chorobach. Spółka działa od ponad 25 lat, opracowała sześć leków, które były pierwszymi terapiami dla określonych chorób, i ma dziewięć zatwierdzonych terapii. Prowadzi działalność w ponad 80 krajach i oczekuje, że jej tegoroczne przychody zbliżą się do 4 mld USD.

Strategia BioMarin koncentruje się na rzadkich chorobach o potwierdzonym podłożu genetycznym. Spółka stara się identyfikować przyczynę genetyczną choroby i opracowywać leki ukierunkowane na ten konkretny mechanizm. Takie podejście może pozwolić na prowadzenie mniejszych badań klinicznych, korzystanie z zachęt regulacyjnych oraz ścisłą współpracę z organizacjami reprezentującymi pacjentów.

Wyniki kwartalne i integracja Amicus

BioMarin odnotowała w drugim kwartale niemal 1 mld USD przychodów, co oznacza wzrost o 20% rok do roku. Spółka podniosła prognozę całorocznych przychodów do przedziału 3,875–3,925 mld USD. Zwiększyła również prognozę skorygowanego zysku na akcję, nieuwzględniającego pozycji jednorazowych (non-GAAP), do 4,90–5,10 USD.

W tym kwartale BioMarin sfinalizowała przejęcie Amicus Therapeutics. Do jej oferty dołączyły dwa komercyjne leki na rzadkie choroby: Galafold, stosowany w leczeniu choroby Fabry’ego, oraz Pombiliti i Opfolda, stosowane w leczeniu choroby Pompego. Mueller ocenił, że są to produkty znajdujące się w fazie szybkiego wzrostu i mogą skorzystać z większej globalnej infrastruktury BioMarin.

BioMarin szacuje, że maksymalne roczne przychody z Galafold wyniosą 1,4 mld USD, a z Pombiliti i Opfolda — 1,2 mld USD. Spółka oczekuje wykorzystania tych możliwości odpowiednio w połowie lat 30. i pod koniec lat 30. XXI wieku.

BioMarin spodziewa się również oszczędności wynikających z połączenia działalności. Mają one odpowiadać około 50% wcześniejszej bazy kosztów operacyjnych Amicus, przede wszystkim w obszarze kosztów ogólnego zarządu i innych funkcji wsparcia.

Mueller powiedział, że BioMarin zamierza utrzymać i rozwijać przejęty dział sprzedaży i marketingu, zamiast agresywnie ograniczać koszty działalności komercyjnej. „Te produkty znajdują się w fazie szybkiego wzrostu” — powiedział, dodając, że utrzymanie zespołów mających bezpośredni kontakt z klientami jest ważne dla dalszego wzrostu.

BioMarin początkowo zakładała obniżenie wskaźnika zadłużenia do EBITDA, czyli zysku operacyjnego powiększonego o amortyzację, poniżej 2,5-krotności w ciągu dwóch lat od zamknięcia transakcji. Po przeanalizowaniu możliwości wzrostu przychodów, oszczędności operacyjnych oraz poziomu EBITDA po połączeniu obu firm zarząd oczekuje osiągnięcia tego celu do połowy przyszłego roku — około rok wcześniej, niż pierwotnie planowano.

Na sfinansowanie transakcji spółka pozyskała około 3,6 mld USD długu. Ma również obligację zamienną o wartości 600 mln USD, której termin wykupu przypada na maj przyszłego roku. Do 2030 roku BioMarin oczekuje, że działalność przejęta od Amicus osiągnie marżę operacyjną na poziomie około 60%.

Możliwości rozwoju Galafold oraz leków na chorobę Pompego

Mueller wskazał ekspansję geograficzną jako jeden z głównych czynników wzrostu przejętego portfela. Amicus sprzedawała Galafold na około 40 rynkach, a Pombiliti na około 15 rynkach. BioMarin działa natomiast w ponad 80 krajach.

Spółka nie zamierza wprowadzać obu leków na każdy rynek, na którym jest obecna. Mueller ocenił jednak, że jej lokalne zespoły sprzedaży, dostępu do rynku, medyczne i regulacyjne mogą przyspieszyć ekspansję międzynarodową, szczególnie na bardziej złożonych rynkach.

W przypadku Galafold BioMarin widzi możliwość poprawy wykrywania choroby Fabry’ego. Jak powiedział Mueller, choroba ta wciąż jest znacznie zbyt rzadko diagnozowana. Spółka chce wykorzystywać między innymi identyfikację pacjentów wspieraną przez sztuczną inteligencję, badania przesiewowe noworodków oraz rodzinne badania genetyczne, w których po wykryciu choroby u jednej osoby sprawdza się także jej krewnych.

W przypadku Pombiliti i Opfolda strategia BioMarin obejmuje zachęcanie pacjentów do przechodzenia z dotychczas stosowanych terapii enzymatycznych. Mueller powiedział, że rośnie liczba danych z praktyki klinicznej wskazujących na lepsze wyniki leczenia przy użyciu Pombiliti i Opfolda. Skuteczność niektórych istniejących terapii może natomiast z czasem słabnąć.

Projekty badawcze, transakcje i VOXZOGO

BioMarin nadal koncentruje rozwój działalności na rzadkich chorobach o podłożu genetycznym. Spółka chce w pierwszej kolejności wybierać projekty, które mogą korzystać z jej własnej infrastruktury produkcyjnej, badawczej, regulacyjnej, klinicznej i sprzedażowej.

Zarząd zamierza kontynuować współpracę na wczesnym etapie rozwoju leków oraz pozyskiwanie praw do projektów od innych firm. Obejmuje to niedawno ogłoszoną współpracę z n-Lorem Foundation dotyczącą rzadkiej choroby neurologicznej. W miarę zmniejszania zadłużenia BioMarin może rozważyć większe projekty będące w średniej lub późnej fazie rozwoju, ale Mueller nie podał szczegółów dotyczących wielkości ani terminu takich transakcji.

Spółka podniosła również prognozę przychodów z VOXZOGO do co najmniej 1 mld USD po mocnych wynikach w pierwszej połowie roku. Przychody z tego leku wzrosły o 14% w pierwszym kwartale, a globalna liczba nowych pacjentów zwiększyła się o 20% — powiedział Mueller.

VOXZOGO jest zatwierdzony do leczenia achondroplazji. Po uzyskaniu pozytywnych wyników badań fazy III BioMarin złożyła do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dodatkowy wniosek o rozszerzenie zastosowania leku na hipochondroplazję. Jeśli FDA przyjmie wniosek do rozpatrzenia, potencjalne zatwierdzenie i wprowadzenie leku na ten rynek może nastąpić w przyszłym roku.

BioMarin szacuje, że na całym świecie żyje około 24 000 pacjentów z achondroplazją oraz około 14 000 pacjentów z hipochondroplazją. Mueller wskazał, że głównym wyzwaniem w przypadku hipochondroplazji będzie jej diagnozowanie. Spółka uważa jednak, że ugruntowana obecność VOXZOGO w obszarze achondroplazji daje podstawę do potencjalnego rozszerzenia wskazań.

Mueller zwrócił również uwagę na BMN 820, wcześniej oznaczany w Amicus jako DMX-200. To potencjalnie istotny projekt rozwojowy. Jest to lek małocząsteczkowy badany w leczeniu ogniskowego segmentalnego stwardnienia kłębuszków nerkowych (FSGS), czyli choroby nerek.

BioMarin posiada prawa do tego leku w Stanach Zjednoczonych. Spółka szacuje, że w USA żyje około 30 000 pacjentów z FSGS. FDA zgodziła się, aby głównym punktem oceny w trwającym, dwuletnim badaniu, do którego zrekrutowano już wszystkich uczestników, był białkomocz, czyli obecność nadmiernej ilości białka w moczu.

BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. to firma biotechnologiczna specjalizująca się w opracowywaniu i komercjalizacji terapii stosowanych w rzadkich chorobach genetycznych i metabolicznych. Spółka koncentruje się na niezaspokojonych potrzebach medycznych, wykorzystując między innymi enzymatyczną terapię zastępczą, małocząsteczkowe substancje farmakologiczne wspomagające działanie białek oraz technologie terapii genowej.

Siedziba BioMarin znajduje się w Novato w Kalifornii. Spółka prowadzi ośrodki badawczo-rozwojowe w Stanach Zjednoczonych i Europie. Jej portfolio komercyjne obejmuje kilka zatwierdzonych terapii przeznaczonych do leczenia chorób dziedzicznych.