Alnylam: przychody z działalności TTR po raz pierwszy przekroczyły 1 mld USD

Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) opublikowała wyniki za drugi kwartał 2026 roku. Przychody netto ze sprzedaży produktów wyniosły 1,2 mld USD, co oznacza wzrost o 74% w porównaniu z drugim kwartałem 2025 roku. Głównym źródłem wzrostu była terapia AMVUTTRA stosowana w kardiomiopatii związanej z amyloidozą transtyretynową (ATTR) — chorobą polegającą na odkładaniu się nieprawidłowo sfałdowanych białek w tkankach.

Przychody netto całej działalności związanej z transtyretyną (TTR) sięgnęły 1,03 mld USD, czyli były o 89% wyższe niż rok wcześniej. Po raz pierwszy działalność TTR przekroczyła poziom 1 mld USD kwartalnych przychodów. Na podstawie wyników z drugiego kwartału roczna wartość sprzedaży AMVUTTRA przekroczyła 4 mld USD. Stało się to zaledwie 15 miesięcy po rozpoczęciu sprzedaży leku w kardiomiopatii ATTR.

Alnylam podała, że około 80% nowych rozpoczęć leczenia AMVUTTRA dotyczy pacjentów pierwszej linii. Oznacza to osoby, które otrzymują terapię po raz pierwszy, a nie pacjentów przechodzących z wcześniejszego leczenia. Spółka koncentruje się na zwiększaniu wykorzystania AMVUTTRA jako podstawowej terapii dla nowo zdiagnozowanych pacjentów.

Około 80% z szacowanych 200 000 osób z kardiomiopatią ATTR nadal nie jest leczonych. Od rozpoczęcia sprzedaży AMVUTTRA w tym wskazaniu liczba lekarzy przepisujących lek zwiększyła się o ponad 1 700. AMVUTTRA odpowiada za ponad połowę nowych rozpoczęć leczenia wśród lekarzy, którzy już aktywnie przepisują ten preparat. Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów przekracza 90%, czemu sprzyja podawanie leku przez personel medyczny raz na kwartał.

W Stanach Zjednoczonych przychody TTR wzrosły rok do roku o 114%. Na raportowany wynik wpłynęło jednak obniżenie o 21 mln USD związane ze zmianami poziomu zapasów. Przychody TTR poza Stanami Zjednoczonymi były o 7% wyższe niż w pierwszym kwartale 2026 roku. Wzrost odnotowano między innymi w Japonii, Niemczech i Wielkiej Brytanii, mimo presji cenowej związanej z wprowadzaniem leków na kolejnych rynkach.

Spółka obniżyła prognozę przychodów TTR na 2026 rok do 4,2–4,5 mld USD. Środek tego przedziału jest o 200 mln USD niższy od pierwotnych założeń. Alnylam wyjaśniła, że początkowy wzrost popytu na leczenie drugiej linii w 2025 roku był napędzany dużą liczbą pacjentów oczekujących na nową terapię. Ten dodatkowy popyt się unormował, przez co liczba rozpoczętych terapii w 2026 roku okazała się niższa od wcześniejszych oczekiwań spółki.

Prognoza całkowitych przychodów netto ze sprzedaży produktów została zmniejszona z 4,9–5,3 mld USD do 4,7–5,1 mld USD. Jednocześnie Alnylam podniosła prognozę przychodów z umów o współpracy i tantiem do 575–625 mln USD. Środek tego przedziału jest o 150 mln USD wyższy niż wcześniej. Powodem są dobre wyniki leku Leqvio oraz wyższe zwroty kosztów od Roche.

W drugim kwartale przychody z umów o współpracy wyniosły 47 mln USD, o 23% mniej niż rok wcześniej. Spadek wynikał głównie z niższych przychodów z umowy z Regeneronem i został częściowo zrekompensowany większą skalą działań z Roche. Przychody z tantiem wzrosły o 79%, do 72 mln USD, dzięki wyższej sprzedaży Leqvio przez Novartis.

Przychody netto z leków stosowanych w rzadkich chorobach wyniosły 142 mln USD, co oznacza wzrost o 11% rok do roku. Wynik obejmuje sprzedaż preparatów GIVLAARI i OXLUMO.

Koszty badań i rozwoju w ujęciu non-GAAP wyniosły 377 mln USD i wzrosły o 38%. Wzrost był związany przede wszystkim z wydatkami na trzy trwające badania kliniczne fazy III. Koszty sprzedaży, ogólnego zarządu i administracji w ujęciu non-GAAP wyniosły 297 mln USD, o 14% więcej niż rok wcześniej. Spółka zwiększała wydatki głównie w związku z wprowadzaniem AMVUTTRA na rynek amerykański i rynki międzynarodowe.

Zysk operacyjny w ujęciu non-GAAP wyniósł 318 mln USD, ponad trzykrotnie więcej niż w analogicznym okresie poprzedniego roku. Na 30 czerwca 2026 roku Alnylam miała 3,3 mld USD w gotówce, jej ekwiwalentach i płynnych papierach wartościowych. Na koniec 2025 roku było to 2,9 mld USD.

Spółka zwiększyła planowaną liczbę uczestników badania TRITON-CM do 1 750 osób, czyli o 500 pacjentów. Celem jest ograniczenie ryzyka zbyt małej liczby zdarzeń klinicznych przy jednoczesnym utrzymaniu planowanego terminu wprowadzenia nucresiranu na rynek w 2030 roku.

W badaniu HELIOS-B terapia zmniejszyła łączne ryzyko zgonu z dowolnej przyczyny i zdarzeń sercowo-naczyniowych o 40% w ciągu 48 miesięcy. Efekt leczenia utrzymał się niezależnie od tego, czy pacjenci otrzymywali dodatkowo lek stabilizujący transtyretynę.

W Stanach Zjednoczonych wejście na rynek generycznego tafamidisu zostało przesunięte do połowy 2031 roku. Daje to AMVUTTRA dłuższy okres na konkurowanie z lekami z grupy stabilizatorów transtyretyny. Zarząd ocenił, że opóźnienie pozwala spółce umocnić pozycję AMVUTTRA na wiele lat przed pojawieniem się generycznej konkurencji.

Alnylam podkreśliła również, że niepowodzenie badania eplontersenu prowadzonego przez AstraZeneca nie zmieniło jej przekonania o badaniu TRITON-CM. Eplontersen jest oligonukleotydem antysensownym (ASO), czyli terapią wyciszającą określone cele genetyczne za pomocą innego mechanizmu biologicznego niż leki RNAi. RNAi, czyli interferencja RNA, wycisza działanie wybranych genów odpowiedzialnych za produkcję chorobotwórczych białek.

Według modelowanych danych nucresiran może osiągnąć medianę redukcji poziomu TTR o 95%. Model zakłada, że 99% leczonych pacjentów przekroczy próg głębokiego wyciszenia TTR. Spółka wskazała również, że około jeden na trzech pacjentów leczonych konkurencyjnymi terapiami ASO może nie osiągnąć redukcji TTR o 80%, która jest powiązana z silnym efektem terapeutycznym. W przypadku nucresiranu próg ten ma przekroczyć niemal każdy pacjent.

Alnylam zawarła strategiczną współpracę z BeOne. Partner otrzyma wyłączne prawa do komercjalizacji i dystrybucji AMVUTTRA w Chinach kontynentalnych i Makau, pod warunkiem uzyskania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu. Współpraca ma także zwiększyć świadomość amyloidozy ATTR i ułatwić jej diagnozowanie w tych regionach.

Spółka rozpoczęła ponadto współpracę z dużym systemem opieki zdrowotnej w Kalifornii oraz firmami Viz AI i Komodo Health. Celem jest wykorzystanie sztucznej inteligencji do wcześniejszego wykrywania kardiomiopatii ATTR podczas rutynowej opieki medycznej.

Dyrektor generalna Yvonne Greenstreet oceniła, że obniżenie prognoz wynika z lepszego, możliwego z perspektywy czasu zrozumienia dynamiki wprowadzania AMVUTTRA na rynek. Dyrektor finansowy Jeff Poulton przyznał: „Właściwe kształtowanie oczekiwań rynku jest ważne i nie udało nam się tego zrobić przy pierwotnej prognozie”. Dodał, że początkowy wzrost popytu na leczenie drugiej linii w 2025 roku był w dużej mierze efektem skumulowanego zapotrzebowania na nową terapię, które później się unormowało.

Spółka poinformowała o wynikach 30 lipca 2026 roku. W konferencji uczestniczyli dyrektor generalna Yvonne Greenstreet, dyrektor finansowy Jeff Poulton, dyrektor handlowy Tolga Tanguler oraz dyrektor ds. badań i rozwoju Pushkal Garg.