NTLA: giełda liczy na dalszy wzrost Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) działa w obszarze edycji genów CRISPR, której celem jest naprawa wadliwych genów odpowiedzialnych za choroby. Taki mechanizm „realnej korekty” genetycznej może oznaczać jednorazową terapię lub ograniczoną liczbę podać, co w praktyce ma szansę przynieść długotrwały efekt terapeutyczny.

Spółka ma w portfelu kandydatów terapii w obszarach takich jak hemofilia B oraz ostra białaczka szpikowa. Aktualnie kluczowym projektem jest przygotowanie złożenia dokumentacji regulacyjnej dla lonvo-z, jednorazowej terapii dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), choroby powodującej nieoczekiwane i silne obrzęki.

HAE wiąże się z nadprodukcją bradykininy, peptydu istotnego w procesach zapalnych. U nieleczonych pacjentów napady zwykle pojawiają się co tydzień do dwóch tygodni i mogą być groźne, gdy prowadzą do niedrożności dróg oddechowych.

Lonvo-z ma wyłączać określony gen, co ma trwale obniżać poziom bradykininy. W badaniu fazy 3 z obserwacją trwającą sześć tygodni kandydat obniżył częstość napadów o 87% względem placebo. Badanie spełniło też kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, m.in. 62% uczestników pozostawało w trakcie oceny całkowicie bez napadów.

Po tych wynikach Intellia uruchomiła tzw. rolling submission do FDA, czyli stopniowe przekazywanie elementów wniosku w celu przyspieszenia procesu przeglądu. Spółka planuje zakończyć procedurę w drugiej połowie roku, a jeśli przebieg wydarzeń będzie zgodny z planem, zamierza ruszyć z wprowadzeniem produktu w pierwszej połowie przyszłego roku.

Wall Street patrzy na NTLA z optymizmem, choć spółka ma za sobą trudną historię wyceny. Pomimo mocnego odbicia w tym roku, kurs spadł o 80% w ciągu ostatnich pięciu lat. W przeszłości notowania dochodziły do poziomów powyżej 150 USD kilka lat temu, co wiązało się z ryzykiem przewyższającym stan zaawansowania technologii i dystans do potencjalnej akceptacji produktowej.

Dziś, nawet po ostatnich wzrostach, kurs ma pozostawać „rozsądny” w kontekście postępu w lonvo-z oraz faktu, że Intellia ma drugi program edycji genów w późnych etapach badań — w obszarze amyloidozy transtyretynowej. To choroba związana z nieprawidłowym odkładaniem białek. Jeżeli spółka przejdzie z fazy rozwoju do etapu komercyjnego, może zacząć generować przychody.

Pozytywne dane kliniczne dla lonvo-z mają też potwierdzać siłę technologii edycji genów, którą można potencjalnie wykorzystać w kolejnych wskazaniach, co zwiększa znaczenie całego programu rozwoju spółki.

Rynek wycenia dalszą poprawę: średnie szacunki analityków zakładają wzrost kursu NTLA do ponad 26 USD w ciągu najbliższych 12 miesięcy, co oznacza około 70% potencjału względem obecnych poziomów. Jeśli Intellia będzie dostarczać kolejne pozytywne informacje i uzyska zgodę regulacyjną w HAE, prognoza może zostać utrzymana.

W skali całego rynku biotechnologicznego taka ścieżka od wyników badań do złożenia wniosku i decyzji FDA jest momentem, w którym oczekiwania inwestorów często zaczynają szybko się materializować, dlatego teraz uwaga koncentruje się na terminach rolling submission oraz harmonogramie potencjalnego startu sprzedaży.