BridgeBio: 243,7 mln USD przychodów w II kwartale 2026 roku

BridgeBio Pharma odnotowała w II kwartale 2026 roku, zakończonym 30 czerwca, 243,7 mln USD przychodów. Na tę kwotę złożyły się:

• 222,4 mln USD przychodów netto ze sprzedaży leku Attruby w USA,
• 15,4 mln USD przychodów z tantiem,
• 5,8 mln USD przychodów z licencji i usług.

Sprzedaż Attruby rosła przede wszystkim dzięki pacjentom, którzy wcześniej nie byli leczeni. Lekarze coraz częściej rozpoczynają terapię tym preparatem i kontynuują ją u pacjentów.

Attruby (akoramidys) jest pierwszym lekiem stosowanym w kardiomiopatii amyloidowej związanej z transtyretyną (ATTR-CM), dla którego wykazano bezpośrednie działanie ochronne na nerki. Analizy post hoc, czyli dodatkowe analizy wcześniej zebranych danych, opublikowane w czasopiśmie „Circulation: Heart Failure”, wykazały profil podobny do obserwowanego przy stosowaniu inhibitorów ACE, ARB oraz inhibitorów SGLT2.

Profil ten obejmował wczesny i odwracalny spadek szacowanej szybkości filtracji kłębuszkowej (eGFR), a następnie poprawę długoterminowego tempa zmian eGFR w porównaniu z placebo. Stosunek albuminy do kreatyniny w moczu zmniejszył się o 13,7% do 30. miesiąca. Większy początkowy spadek eGFR wiązał się z większą wczesną korzyścią sercowo-naczyniową. BridgeBio zamierza sprawdzić, czy Attruby może być stosowany także w innych rzadkich chorobach nerek.

Kolejne dane z rzeczywistej praktyki medycznej wskazują na różnice między Attruby a tafamidisem. Niezależna analiza z dopasowaniem pacjentów na podstawie wyniku skłonności (propensity score) objęła 286 par pacjentów z sieci TriNetX. Wyniki opublikowane w „JSCAI” wskazały, że akoramidys wiązał się po sześciu miesiącach z 37-procentowym spadkiem ryzyka łącznych zdarzeń sercowo-naczyniowych (p=0,002) oraz 34-procentowym spadkiem liczby hospitalizacji (p=0,002).

BridgeBio oczekuje kolejnych niezależnych analiz danych z rzeczywistej praktyki medycznej, wykorzystujących elektroniczną dokumentację medyczną. Spółka jest przekonana, że Attruby będzie konsekwentnie wykazywać przewagę kliniczną nad tafamidisem, co ma znaczenie dla pacjentów oraz systemów ochrony zdrowia, w których niewydolność serca pozostaje jednym z głównych problemów.

Wszystkie trzy planowane wnioski o rejestrację leków zostały złożone w FDA:

• BBP-418 w leczeniu dystrofii obręczowo-kończynowej typu 2I/R9 (LGMD2I/R9) został przyjęty do rozpatrzenia w trybie priorytetowym. Docelową datę podjęcia decyzji przez FDA w ramach procedury PDUFA wyznaczono na 27 listopada 2026 roku;
• encaleret w leczeniu autosomalnej dominującej hipokalcemii typu 1 (ADH1) również został przyjęty do rozpatrzenia w trybie priorytetowym. Termin PDUFA wyznaczono na 8 maja 2027 roku. W przypadku obu leków nie zaplanowano obecnie posiedzenia komitetu doradczego;
• doustny infigratynib w leczeniu achondroplazji został złożony do FDA. Wprowadzenie leku na rynek w USA jest oczekiwane w połowie 2027 roku.

PDUFA to procedura, w ramach której FDA wyznacza docelową datę podjęcia decyzji w sprawie wniosku o rejestrację leku.

Rozpoznawalność chorób i liczba diagnoz rosną przed planowanymi premierami leków. W przypadku ADH ponad 2 200 różnych pacjentów zidentyfikowano już przy użyciu dedykowanego kodu ICD-10. Liczba nowych diagnoz wynosi około 70 miesięcznie.

W przypadku LGMD2I/R9 BridgeBio inwestuje w zwiększanie świadomości choroby i rozwój wielodyscyplinarnej opieki w ośrodkach należących do sieci MDA Care Center. Spółka oczekuje, że do momentu premiery leku 85% docelowych lekarzy będzie znało profil BBP-418 i dane dotyczące tego preparatu.

Programy doustnego encaleretu i doustnego infigratynibu są rozwijane także poza pierwszymi wskazaniami. W badaniu RECLAIM-HP, dotyczącym przewlekłej niedoczynności przytarczyc, rozpoczęto kwalifikację pacjentów. Wstępne dane mają być dostępne pod koniec 2027 roku lub na początku 2028 roku. Badanie CALIBRATE-PEDS wśród dzieci z ADH1 zakończyło rekrutację do pierwszej kohorty. Aktualizacja wyników badania fazy 2 w hipochondroplazji jest oczekiwana w drugiej połowie 2026 roku.

Na 30 czerwca 2026 roku BridgeBio miała 720,2 mln USD w środkach pieniężnych, ich ekwiwalentach oraz zbywalnych papierach wartościowych. Kwota ta nie obejmuje finansowania kapitałowego w formie akcji uprzywilejowanych o wartości 1 mld USD, którego zamknięcie nastąpiło 1 lipca 2026 roku.

BridgeBio zorganizuje 8 października 2026 roku w Nowym Jorku dzień poświęcony działalności komercyjnej. Spółka omówi gotowość do sprzedaży i strategię wprowadzenia trzech potencjalnych nowych leków.

Neil Kumar, współzałożyciel i dyrektor generalny BridgeBio, powiedział, że rosnąca liczba danych potwierdza jego zdaniem, iż Attruby jest preferowanym lekiem dla wszystkich pacjentów z ATTR-CM, szczególnie tych, którzy wcześniej nie byli leczeni. Podkreślił również pierwsze wykazanie w ATTR-CM wczesnego i utrzymującego się działania ochronnego na nerki, obok wcześniej potwierdzonych korzyści dla serca.

Kumar wskazał, że w tym kwartale wszystkie trzy programy rozwojowe — BBP-418, encaleret i infigratynib — przeszły od etapu publikacji danych do aktywnego przeglądu regulacyjnego. Pierwszy termin PDUFA wyznaczono na 27 listopada 2026 roku. Dodał, że dzięki finansowaniu w wysokości 1 mld USD spółka ma kapitał pozwalający na pełne przygotowanie wszystkich trzech premier bez ograniczania środków przeznaczonych na dalszy rozwój leków.

Matt Outten, dyrektor ds. handlowych BridgeBio, poinformował, że w II kwartale Attruby nadal szybko zwiększał sprzedaż, a jego udział wśród terapii stosowanych jako leczenie pierwszego wyboru ponownie wzrósł. Spółka przygotowuje się do potencjalnych zatwierdzeń trzech leków w trzech różnych chorobach. Każdy z tych programów ma być wspierany przez ten sam zespół komercyjny, który przyczynił się do sukcesu Attruby.

Attruby (akoramidys) jest pierwszym i jedynym stabilizatorem transtyretyny (TTR) zapewniającym niemal pełną stabilizację, określaną jako co najmniej 90%. Lek stosuje się w kardiomiopatii amyloidowej związanej z transtyretyną (ATTR-CM).

Dodatkowe analizy opublikowane w „Circulation: Heart Failure” wykazały, że akoramidys wiązał się z szybkim i odwracalnym spadkiem eGFR oraz skorygowanym względem placebo zmniejszeniem stosunku albuminy do kreatyniny w moczu o 15,5% po 28 dniach. Następnie odnotowano trwałą poprawę długoterminowego tempa zmian eGFR o 2,47 ml/min/1,73 m² rocznie oraz zmniejszenie UACR o 13,7% do 30. miesiąca.

Taki profil przypomina działanie leków bezpośrednio wpływających na nerki, takich jak inhibitory ACE, ARB i inhibitory SGLT2. Wcześniej nie obserwowano go w przypadku żadnej zatwierdzonej terapii ATTR-CM. Uczestnicy z większym spadkiem eGFR mieli w pierwszym roku o 58% niższe ryzyko zgonu lub hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych. Może to oznaczać, że wpływ na nerki przyczynia się do wczesnych korzyści sercowo-naczyniowych akoramidysu.

Nowe dane z badania ATTRibute-CM, przedstawione podczas dwóch sesji ustnych na konferencji Heart Failure 2026, dodatkowo pokazały odmienny profil kliniczny akoramidysu. Pierwsza analiza wykazała o 41% niższe ryzyko pogorszenia niewydolności serca wymagającego leczenia ambulatoryjnego w porównaniu z placebo. Różnica między grupami pojawiła się w ciągu 30 dni i utrzymywała się do 30. miesiąca.

Druga analiza wykazała istotne zmniejszenie zmienności stężenia transtyretyny we krwi. Mniejsza zmienność tego parametru wiąże się z niższą śmiertelnością.

Dane z rzeczywistej praktyki medycznej nadal wskazują, że Attruby wyróżnia się szybkością i siłą działania na tle innych terapii. Niezależna analiza 286 par pacjentów z sieci TriNetX, przedstawiona podczas SCAI 2026 Scientific Sessions i opublikowana w „JSCAI”, wykazała po sześciu miesiącach:

• 37-procentowe zmniejszenie ryzyka łącznych zdarzeń sercowo-naczyniowych (HR 0,63; p=0,002),
• 34-procentowe zmniejszenie ryzyka hospitalizacji (HR 0,67; p=0,002).

Efekty były jeszcze wyraźniejsze po dziewięciu miesiącach. Odnotowano także istotne zmniejszenie liczby zaostrzeń niewydolności serca, zaburzeń rytmu serca oraz przypadków ostrego uszkodzenia nerek.

W odrębnej analizie ważonej na podstawie wyniku skłonności akoramidys wiązał się z 43-procentowym zmniejszeniem ryzyka nasilenia leczenia diuretycznego w warunkach ambulatoryjnych w porównaniu z tafamidisem (HR 0,57; p=0,021). Trzecie niezależne badanie, przeprowadzone w ramach EPIC COSMOS i zaplanowane do publikacji w drugiej połowie 2026 roku, potwierdziło większą skuteczność akoramidysu w porównaniu z tafamidisem.

Trzy niezależne zestawy danych wskazują na spójne i istotne statystycznie korzyści u współczesnych pacjentów leczonych również innymi nowoczesnymi terapiami. Wyniki te potwierdzają, że przewaga Attruby w stabilizowaniu transtyretyny przekłada się na efekty ważne dla lekarzy, pacjentów i płatników ochrony zdrowia.

BridgeBio rozpoczęła badanie ASCEND-ATTR fazy 4. Wykorzystuje ono rezonans magnetyczny serca i echokardiografię do oceny długoterminowego wpływu akoramidysu na odwracanie zmian chorobowych. Analiza obejmie strukturę i funkcjonowanie serca oraz obciążenie amyloidem w okresie 36 miesięcy. Badanie rozwija obserwacje regresji zmian odnotowane w ATTRibute-CM i jego przedłużeniu z udziałem pacjentów otrzymujących lek w sposób otwarty.

Dodatkowe dane zostaną przedstawione podczas dwóch sesji ustnych i sześciu moderowanych prezentacji plakatowych na kongresie Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC) w 2026 roku.

BBP-418 jest substratem glikozylacji rozwijanym w leczeniu dystrofii obręczowo-kończynowej typu 2I/R9 (LGMD2I/R9). BridgeBio ocenia, że preparat może zostać pierwszą zatwierdzoną terapią dla osób z LGMD2I/R9, odpowiadając na istotną niezaspokojoną potrzebę medyczną. Może to być również pierwsze zatwierdzenie terapii dla dowolnej postaci dystrofii obręczowo-kończynowej.

27 maja 2026 roku FDA przyjęła wniosek o rejestrację BBP-418 i przyznała mu priorytetowy tryb oceny. Docelową datę decyzji w ramach PDUFA wyznaczono na 27 listopada 2026 roku. Obecnie nie planuje się posiedzenia komitetu doradczego.

Badanie FORTIFY fazy 3 spełniło wszystkie wcześniej określone pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe w analizie śródokresowej po 12 miesiącach. Wyniki wspierają możliwość zastosowania BBP-418 jako terapii modyfikującej przebieg choroby. Dodatkowe pozytywne wyniki, pokazujące szybkie i spójne działanie oraz korzystny profil bezpieczeństwa, przedstawiono w marcu podczas konferencji MDA Clinical and Scientific Conference 2026 w ramach ustnej prezentacji najnowszych danych.

Podczas 19. Międzynarodowego Kongresu Chorób Nerwowo-Mięśniowych w lipcu 2026 roku BridgeBio zaprezentowała śródokresowe dane z badania FORTIFY. Wynikało z nich, że pacjenci leczeni BBP-418 zgłaszali lepsze wyniki dotyczące stanu zdrowia niż osoby otrzymujące placebo. Oznacza to, że poprawa obserwowana w zakresie sprawności i biomarkerów przekładała się również na samopoczucie i codzienne funkcjonowanie pacjentów.

BridgeBio przeznaczyła 100 000 USD na wzmocnienie wielodyscyplinarnej opieki nad pacjentami z LGMD. Finansowanie w ramach MDA Care Advance Grant wsparło inicjatywy w Stanford Health Care i University of Minnesota. Spółka angażowała także społeczność osób z LGMD2I/R9 podczas European LGMD2I/R9 Conference 2026 oraz Iowa Wellstone Dystroglycanopathy Patient & Family Conference 2026.

Amerykańskie zespoły BridgeBio zajmujące się chorobami nerwowo-mięśniowymi zostały zatrudnione, przeszkolone i rozpoczęły pracę w obszarach medycznym, handlowym oraz dostępu do rynku. W okresie przed zatwierdzeniem leku prowadzą odpowiednią wymianę informacji naukowych, edukację dotyczącą choroby i analizę placówek medycznych. Działania promocyjne rozpoczną się dopiero po zatwierdzeniu BBP-418 przez FDA, zgodnie z wymogami regulacyjnymi.

Na podstawie wyników analizy śródokresowej FORTIFY BridgeBio prowadzi również rozmowy z europejskimi organami regulacyjnymi w sprawie przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia BBP-418 w Europie. Spółka zamierza rozpocząć w pierwszej połowie 2027 roku badania kliniczne BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9 w wieku poniżej 12 lat. W niedalekiej przyszłości planowane są także badania w LGMD2M/R13 i LGMD2U/R20.

Encaleret jest antagonistą receptora wyczuwającego wapń (CaSR), rozwijanym w leczeniu autosomalnej dominującej hipokalcemii typu 1 (ADH1) oraz przewlekłej niedoczynności przytarczyc.

BridgeBio ocenia, że encaleret może zostać pierwszą terapią przeznaczoną specjalnie dla osób z ADH1 zarówno w USA, jak i w Unii Europejskiej. FDA ponownie rozpatrzyła tryb oceny wniosku rejestracyjnego dotyczącego encaleretu w ADH1 i przyznała mu priorytetową ścieżkę. Docelową datę decyzji PDUFA wyznaczono na 8 maja 2027 roku. Obecnie nie planuje się posiedzenia komitetu doradczego. Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie encaleretu do obrotu został również złożony w Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Przegląd programów rozwojowych:

• akoramidys w ATTR-CM: lek zatwierdzony w USA, Unii Europejskiej, Japonii, Szwajcarii, Brazylii i Wielkiej Brytanii; nowe dane zostaną przedstawione podczas ESC 2026;
• BBP-418 w LGMD2I/R9: termin PDUFA przypada 27 listopada 2026 roku, a wprowadzenie leku na rynek nastąpi po zatwierdzeniu przez FDA;
• encaleret w ADH1: termin PDUFA przypada 8 maja 2027 roku, lek ma status priorytetowego przeglądu, a wniosek MAA został złożony w EMA; wprowadzenie na rynek nastąpi po zatwierdzeniu przez FDA;
• doustny infigratynib w achondroplazji: wniosek NDA złożony w FDA, oczekiwanie na wyznaczenie terminu PDUFA;
• doustny encaleret w przewlekłej niedoczynności przytarczyc: pierwsze ośrodki badania RECLAIM-HP fazy 3 rozpoczęły kwalifikację pacjentów, a podanie leku pierwszemu uczestnikowi zaplanowano na III kwartał 2026 roku;
• doustny infigratynib w hipochondroplazji: trwa rekrutacja do badania ACCEL fazy 2/3, a aktualizacja wyników badania fazy 2 jest oczekiwana w drugiej połowie 2026 roku;
• lek powodujący degradację białka TTR w ATTR-CM: wybór kandydata do dalszego rozwoju, a złożenie wniosku IND w FDA planowane jest na 2027 rok.

MAA to wniosek o pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu w Unii Europejskiej. NDA jest wnioskiem o rejestrację nowego leku w USA, a IND — wnioskiem umożliwiającym rozpoczęcie badań klinicznych w USA.