Akcje Ultragenyx spadają po niepowodzeniu badania III fazy leku na zespół Angelmana

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) poinformowała w środę o wynikach badania III fazy Aspire, w którym oceniano apazunersen (GTX-102) w leczeniu zespołu Angelmana. Badanie nie osiągnęło głównego celu, którym była zmiana względem wartości początkowej surowego wyniku poznawczego Bayley-4. Nie zrealizowano także kluczowego drugorzędowego celu — odpowiedzi netto w wielodomenowym indeksie odpowiedzi (MDRI), który obejmuje kilka obszarów funkcjonowania pacjentów. Po ogłoszeniu wyników akcje spółki spadły o 43% w handlu posesyjnym.

Spółka podała, że profil bezpieczeństwa zaobserwowany w badaniu Aspire był zgodny z wynikami badań I i II fazy.

„Biorąc pod uwagę wszystkie wyniki zaobserwowane w solidnym programie rozwoju klinicznego obejmującym badania I i II fazy oraz w długoterminowym badaniu przedłużonym, jesteśmy rozczarowani rezultatem badania Aspire” — powiedział Emil Kakkis, dyrektor generalny Ultragenyx.

„Jeszcze bardziej rozczarowani jesteśmy z myślą o globalnej społeczności pacjentów, która tak wiele zainwestowała we wczesne badania, pracując nad wprowadzeniem pierwszego w historii leczenia dla swoich dzieci” — dodał.

W badaniu Aspire grupy przydzielone losowo były porównywalne na początku badania, a ich charakterystyka była zgodna z charakterystyką pacjentów objętych badaniem II fazy. Nie stwierdzono różnic między grupą leczoną a kontrolną, które potwierdzałyby skuteczność terapii. Dotyczyło to zarówno surowych wyników poznawczych Bayley-4, jak i MDRI — odpowiedzi netto oraz średnich zmian w każdym z pięciu punktów końcowych uwzględnionych w tym indeksie.

Ultragenyx Pharmaceutical oceni teraz program apazunersenu w świetle tych wyników i podejmie decyzję dotyczącą jego dalszego losu. Spółka przeanalizuje również planowane działania operacyjne, aby określić i wdrożyć znaczące ograniczenia wydatków, jednocześnie wspierając rozwijającą się działalność komercyjną.