Akcje Agios Pharmaceuticals wzrosły po decyzji FDA o priorytetowym przeglądzie mitapiwatu w SCD

W tym tygodniu akcje Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) mocno zyskały. Do piątkowego poranka kurs spółki był wyższy o 13,8%.

Za skok notowań odpowiada informacja amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), że przyzna priorytetowy przegląd dla kluczowego leku Agios — doustnego aktywatora kinazy pirogronianowej (PK), mitapiwatu — w anemii sierpowatej (SCD).

Mitapiwat i cel w SCD

Mitapiwat jest już zatwierdzony do leczenia niedoboru kinazy pirogronianowej (PK) oraz talasemii u dorosłych. Agios stara się o zgodę jako pierwsza firma na doustny aktywator kinazy pirogronianowej (PK) w anemii sierpowatej.

Aktywatory PK mają poprawiać kondycję czerwonych krwinek i ograniczać tworzenie się nieprawidłowych komórek. W efekcie ma to prowadzić do zmniejszenia zatorów w naczyniach krwionośnych, anemii oraz epizodów silnego bólu związanego z chorobą — sickle cell pain crises (SCPC).

Wyniki badania fazy 3 RISE UP

Na tym etapie sprawa staje się bardziej złożona. W listopadzie zarząd opublikował mieszane wyniki badania fazy 3 RISE UP mitapiwatu w SCD.

Zrealizowano główny punkt końcowy — odpowiedź w hemoglobinie — oraz kluczowy punkt drugorzędowy: zmianę względem wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny. Jednocześnie mitapiwat nie osiągnął istotności statystycznej w głównym punkcie końcowym dotyczącym rocznej częstości SCPC.

Niespełnienie głównego punktu końcowego dotyczącego redukcji SCPC to oczywista kwestia budząca obawy — zwłaszcza że później Novo Nordisk poinformował, iż jego konkurencyjny doustny aktywator kinazy pirogronianowej-R (PKR) poprawił odpowiedź w hemoglobinie i wykazał statystycznie znaczące zmniejszenie liczby epizodów kryzysowych.

Dane uzupełniające od Agios w czerwcu

W czerwcu Agios przedstawił bardziej szczegółowe dane z badania RISE UP. Spółka podkreśliła, że u pacjentów z grupy leczonej mitapiwatem, którzy uzyskali odpowiedź w hemoglobinie, wystąpiły „klinicznie istotne” korzyści we wszystkich miarach dotyczących epizodów bólowych w SCD, zmęczenia oraz innych wyników ocenianych przez samych pacjentów.

Co dalej dla Agios

Przyspieszona ścieżka zatwierdzenia (decyzja do 1 listopada) byłaby dużym plusem. Aby jednak uzyskać pełne dopuszczenie, Agios musi jeszcze wykazać skuteczność w potwierdzającym badaniu REIGNITE 3, które FDA wymaga w ramach procesu przyspieszonej ścieżki.

Agios ma jeszcze sporo do zrobienia, a konkurencja jest realna. Mimo to spółka wygląda na dobrze przygotowaną, by w tym roku doprowadzić do zatwierdzenia mitapiwatu w SCD.