Akcje Agios Pharmaceuticals rosną o ponad 14% po decyzji FDA ws. mitapivatu dla choroby sierpowatej

Akcje Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) rosły w środę rano o ponad 14%. Wzrost wynika z bardzo pozytywnej informacji od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczącej kluczowego leku firmy — mitapivatu.

Mitapivat już jest zatwierdzony dla dorosłych z niedoborem dehydrogenazy pirogronianowej (PK) oraz dla dorosłych z alfa- lub beta-talasemią. Firma stara się jednak o rozszerzenie wskazania o chorobę sierpowatą (SCD) na podstawie badania fazy 3, zakończonego w ubiegłym roku.

W badaniu podano, że spełniło ono główny punkt końcowy: „odpowiedź w hemoglobinie” oraz kluczowe punkty drugorzędowe, dotyczące zmiany stężenia hemoglobiny względem wartości wyjściowych i pośredniej bilirubiny.

Jednocześnie badanie nie wykazało statystycznie istotnego zmniejszenia liczby bolesnych kryzysów u pacjentów z chorobą sierpowatą (SCPCs). Choroba sierpowata polega na tym, że krwinki mogą gromadzić się w naczyniach krwionośnych, blokując przepływ krwi i pozbawiając narządy krwi bogatej w tlen, co prowadzi do ostrych napadów bólu.

Co ogłosiła dziś FDA Pomimo niespełnienia punktu końcowego dotyczącego SCPCs Agios nadal ubiega się o zatwierdzenie mitapivatu w SCD. Dziś FDA poinformowała, że przyjęła uzupełniający New Drug Application (NDA) dla mitapivatu w SCD „w trybie Priority Review”. Wyznaczono też termin podjęcia decyzji do 1 listopada.

Co to oznacza dla Agios To pozytywny rozwój, sugerujący, że FDA jest na tyle zadowolona z przedstawionych danych, iż jest gotowa na szybszą procedurę, mimo że mitapivat nie osiągnął punktu końcowego powiązanego z SCPCs.

Trzeba jednak doprecyzować, że dotyczy to zatwierdzenia w trybie przyspieszonym (accelerated approval). Pełne, klasyczne dopuszczenie jest uzależnione od badania potwierdzającego REIGNITE (Phase 3 Confirmatory Trial), które Agios realizuje w ramach ścieżki przyspieszonego zatwierdzania przez FDA. Wyniki będą dostępne najwcześniej dopiero w przyszłym roku.