Nowy „DNA shredder” z CRISPR może zmienić leczenie genetyczne — co to oznacza dla CRISPR Therapeutics

Nowa metoda oparta na CRISPR robi w tym sezonie dużą furorę w literaturze naukowej. Autorzy opisują narzędzie, które rozpoznaje chorą komórkę po sygnale obecnym tylko w danym typie komórek, a następnie niszczy ją, rozcinając jej DNA na fragmenty szybciej, niż komórka zdąży je naprawić.

Technika jest nieformalnie nazywana „DNA shredder”, czyli „niszczarką DNA”, ponieważ prowadzi do śmierci komórki zamiast edycji jej materiału genetycznego. Komórki, które nie mają sekwencji wyzwalającej, są oszczędzane.

W skrócie: to programowane zabijanie komórek, a nie klasyczna edycja genów. Taka zdolność może być bardzo przydatna w różnych zastosowaniach klinicznych i badawczych.

Naukowcy pokazują też potencjał w leczeniu ciężkich chorób. W maju opublikowano pracę w czasopiśmie „Nature”, przygotowaną przez zespół z University of Utah. Opisywana terapia ograniczała wzrost komórek raka płuca napędzanych mutacjami w jednym z najczęstszych genów zwiększających ryzyko nowotworu o około 50% w warunkach laboratoryjnych. W tym samym teście jej efekt był porównywalny z działaniem chemioterapeutyku cisplatyny, a na zdrowe komórki nie miała wpływu.

W czerwcu ukazała się kolejna praca w „Nature”, tym razem z laboratorium University of California, Berkeley — jednego z dwóch zespołów, które w 2012 roku położyły fundamenty pod technologię CRISPR-Cas9 jako narzędzie do programowalnej edycji genów. Nowe badanie przeniosło podejście do „shreddingu” na cel biologiczny zmutowany w 40%–50% wszystkich nowotworów — jeden z najtrudniejszych celów onkologicznych do opracowania leków.

Mimo obiecujących wyników całe to podejście nadal pozostaje na etapie prób w probówkach i w modelach zwierzęcych. Kluczowe wyzwanie to dopracowanie technologii „shreddera” tak, by można ją było bezpiecznie i skutecznie stosować u ludzi.

Na dziś nie ma tej metody w pipeline’ach CRISPR Therapeutics ani w ujawnionych programach żadnego z jej największych konkurentów. Najbliżej jest tutaj podejście polegające na wykorzystaniu edycji do wytwarzania Casgevy — CRISPR Therapeutics opracowała je wspólnie z Vertex Pharmaceuticals. Podobnie Intellia Therapeutics wykorzystuje tę edycję w kandydatkach do leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (ciężkich, gwałtownych obrzmień) oraz amyloidozy związanej z transtyretyną, czyli postępującej, zagrażającej życiu choroby spowodowanej odkładaniem nieprawidłowych złogów białkowych w narządach i tkankach. Beam Therapeutics stosuje edycję opartą o edytory zasad (base editors) w programach dla niedoboru alfa-1 antytrypsyny oraz w leczeniu anemii sierpowatej.

Jedyna firma pracująca nad terapią wykorzystującą to narzędzie to Akribion Therapeutics — prywatna niemiecka spółka biotechnologiczna. Jej wiodący program dotyczy HPV-dodatniego raka głowy i szyi, ale to jeszcze lata przed testami klinicznymi.

Co inwestorzy powinni z tego wyciągnąć

Najważniejsze jest to, że nowe prace wyraźnie poszerzają obszar zastosowań terapii opartych o CRISPR. Możliwość sprawnego niszczenia komórek w oparciu o sekwencję genetyczną rozwiązuje problem, którego same narzędzia edycji genów jeszcze nie adresują wprost — w szczególności chodzi o możliwość konkurowania w obszarach takich jak onkologia i nowotwory napędzane przez czynniki wirusowe, gdzie zabijanie komórek chorobowych może stanowić przełom w leczeniu.

Dziś żadna z publicznych spółek działających w segmencie CRISPR nie jest w pobliżu takiego przełomu. Nie wiadomo też, czy dysponują wystarczającym kapitałem i kompetencjami w onkologii, by realizować nowe programy z wykorzystaniem technologii „shreddera”.

Jest jednak jeden obszar, w którym CRISPR Therapeutics i pozostałe spółki z tej grupy mogłyby stać się istotnymi graczami. W majowej publikacji w „Nature” wykazano obiecujące działanie w tym samym systemie dostarczania leku (infrastruktura dostarczania), który CRISPR Therapeutics, Intellia oraz Beam przez około pół dekady rozwijały na potrzeby własnych zastosowań. Posiadanie działającego systemu dostarczania kompleksu genetycznego sprawia, że kolejny „ładunek” tworzony przez te firmy nie musi zaczynać od finansowania budowy zupełnie nowej infrastruktury.

Oznacza to, że obecni gracze mogą mieć przewagę nad nowymi podmiotami, jeśli zdecydują się konkurować.

Czy kupować akcje CRISPR Therapeutics już teraz

Przed zakupem akcji CRISPR Therapeutics warto wziąć pod uwagę to, jak kształtują się rekomendacje innych zespołów analitycznych. Analitycy Stock Advisor wskazali 10 spółek, które ich zdaniem inwestorzy powinni kupić teraz, ale CRISPR Therapeutics nie znalazł się w tym zestawieniu.

Warto pamiętać, że łączna średnia stopa zwrotu w Stock Advisor wynosi 916% (stan na 8 lipca 2026 r.).