Capricor planuje uzupełnić wniosek do FDA; decyzja 22 sierpnia

Capricor Therapeutics (CAPR) poinformowała, że wniosek o zgodę na terapię Deramiocel pozostaje w trakcie oceny przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA). Obecny termin decyzji agencji, określany jako PDUFA, przypada na 22 sierpnia. PDUFA to termin, do którego FDA planuje podjąć decyzję w sprawie wniosku.

Prezes i dyrektor generalna Capricor Linda Marbán przekazała, że firma koncentruje się na swoim statusie regulacyjnym, dalszej ścieżce dla Deramiocelu, przygotowaniach komercyjnych i produkcyjnych oraz sporze z NS Pharma.

Komitet Doradczy FDA ds. Terapii Komórkowych, Tkankowych i Genowych zagłosował przeciwko odpowiedzi twierdzącej na pytanie dotyczące kardiomiopatii. Za odpowiedzią zagłosowały 3 osoby, przeciwko było 9, a nikt nie wstrzymał się od głosu. „Nie był to wynik, którego oczekiwaliśmy, i oczywiście jesteśmy rozczarowani, ale nadal jesteśmy zaangażowani we współpracę z FDA nad kolejnymi krokami dla tego programu” – powiedziała Marbán.

Capricor zamierza zmienić podejście do procedury regulacyjnej. W badaniu HOPE-3 ocena kardiomiopatii była punktem drugorzędowym, podczas gdy badanie zaprojektowano przede wszystkim do oceny funkcji mięśni szkieletowych. Miało ono główny punkt oceny dotyczący funkcji mięśni szkieletowych oraz odpowiednią moc statystyczną do oceny skuteczności w zakresie funkcji kończyn górnych.

Firma prowadzi rozmowy z FDA na temat możliwej dalszej ścieżki dla Deramiocelu, skupionej na wskazaniu dotyczącym mięśni szkieletowych kończyn górnych. Takie wskazanie odpowiadałoby głównemu punktowi oceny skuteczności w badaniu HOPE-3.

Capricor planuje złożyć uzupełnienie wniosku biologicznego (BLA), obejmujące dane z 24-miesięcznego otwartego przedłużenia badania HOPE-3 oraz dodatkowe analizy już zgromadzonego pakietu danych. FDA poinformowała, że jest gotowa przeanalizować takie uzupełnienie i po jego otrzymaniu odpowiednio przedłużyć termin decyzji PDUFA. Capricor finalizuje termin złożenia dokumentów i przekaże aktualizację w tej sprawie.

Spółka zidentyfikowała także problem w modelu statystycznym wykorzystanym w raporcie z badania klinicznego. Po analizie przeprowadzonej w ramach recenzji eksperckiej i rozmów z FDA Capricor powrócił do wersji 3.0 planu analizy statystycznej, ustalonej przed ujawnieniem wyników badania.

Zmiana dotyczyła punktu oceny LVEF u wszystkich pacjentów. LVEF to frakcja wyrzutowa lewej komory, czyli odsetek krwi wypompowywanej przez lewą komorę serca przy każdym skurczu. Różnica między grupą leczoną a kontrolną zmieniła się z 2,4 punktu procentowego przy wartości p wynoszącej 0,04 do 1,8 punktu procentowego przy wartości p równej 0,09. Główny punkt oceny badania HOPE-3 nie został zmieniony, a jego istotność statystyczna i kliniczna pozostała zachowana.

Capricor kontynuuje przygotowania do komercjalizacji, ale robi to wolniej do czasu uzyskania większej jasności regulacyjnej. Zakład w San Diego działa i jest przygotowany do obsługi początkowej sprzedaży, jeśli Deramiocel uzyska zgodę. Rozbudowa drugiego piętra ma doprowadzić do pełnej walidacji i zatwierdzenia przez FDA powiększonej przestrzeni. Firma szacuje, że nastąpi to w 2027 roku.

Do zespołu zarządzającego dołączył Michael Maurer jako dyrektor ds. komercyjnych. Capricor wstrzymał jednocześnie wszystkie prace nad projektami z portfela, które nie są bezpośrednio związane z Deramiocelem. Mają one pozostać zawieszone do czasu uzyskania większej jasności regulacyjnej.

Na 30 czerwca 2026 roku Capricor posiadał około 237,9 mln USD w gotówce, jej ekwiwalentach i płynnych papierach wartościowych. Spółka nie ujęła żadnych przychodów w drugim kwartale 2026 roku ani w drugim kwartale 2025 roku.

W drugim kwartale 2026 roku całkowite koszty operacyjne wyniosły około 42,9 mln USD. Wzrost kosztów wynikał przede wszystkim z dalszych inwestycji w działalność kliniczną, regulacyjną i produkcyjną oraz w infrastrukturę komercyjną wspierającą program dotyczący dystrofii mięśniowej Duchenne’a.

Strata netto w drugim kwartale 2026 roku wyniosła około 40,7 mln USD, czyli 0,70 USD na akcję. Po pierwszych sześciu miesiącach zakończonych 30 czerwca 2026 roku strata netto sięgnęła około 74,7 mln USD. Skumulowany deficyt Capricor wynosił na koniec czerwca około 379,6 mln USD.

Zarząd ogranicza tempo części wydatków komercyjnych w miarę rozwoju i wyjaśniania harmonogramu regulacyjnego. Spółka nadal ma elastyczność w zakresie wykorzystania kapitału w pozostałej części roku. Zarząd nie przedstawił prognoz przychodów ani zysku na akcję.

Podczas rozmowy nie odbyła się sesja pytań i odpowiedzi z analitykami. Linda Marbán wyjaśniła, że ze względu na wrażliwy charakter trwających rozmów z FDA spółka nie organizuje tego dnia pytań i odpowiedzi.

W pierwszym kwartale analitycy pytali między innymi o szczegóły sporu z NS Pharma, termin przygotowania do komercyjnego uruchomienia sprzedaży oraz skutki zapisów umownych. W porównaniu z pierwszym kwartałem, kiedy Capricor wielokrotnie wyrażał optymizm dotyczący postępów w ocenie wniosku przed terminem PDUFA 22 sierpnia i zapowiadał rychłe rozmowy o treści przyszłej etykiety produktu, wypowiedzi z drugiego kwartału wskazywały na większą niepewność regulacyjną i ostrożniejszą komunikację.

Po głosowaniu komitetu doradczego Capricor przesunął nacisk z pierwotnego wskazania dotyczącego kardiomiopatii na wskazanie dotyczące mięśni szkieletowych kończyn górnych. W pierwszym kwartale spółka koncentrowała się na trwającej ocenie wniosku i oczekiwanych w najbliższym czasie rozmowach dotyczących etykiety produktu.

W drugim kwartale firma ujawniła także zmianę sposobu raportowania wyników dla punktu oceny LVEF u wszystkich pacjentów, w tym zmianę wartości p i różnicy między grupami. Zapowiedziała również uzupełnienie wniosku o dane z 24-miesięcznego otwartego przedłużenia badania. W pierwszym kwartale Capricor informował, że drugorzędowe punkty oceny badania HOPE-3 również osiągnęły istotność, oraz omawiał przygotowania do uruchomienia sprzedaży i postępy w sporze sądowym.

W drugim kwartale spółka ograniczyła również komunikację na temat pozostałych projektów. Prace niezwiązane z Deramiocelem zostały wstrzymane. W pierwszym kwartale Capricor omawiał zmiany kierunku rozwoju portfela opartego na egzosomach oraz plany rozszerzania działalności na wiele obszarów.

Ryzyko regulacyjne wzrosło po głosowaniu komitetu doradczego przeciwko wykorzystaniu danych dotyczących kardiomiopatii. Linda Marbán podkreśliła, że głosowanie dotyczyło wąskiego pytania, a także wskazała na rozbieżność między wcześniej wnioskowanym wskazaniem a mocą statystyczną badania HOPE-3.

Ryzyko związane z realizacją programu uwidoczniła inspekcja BIMO przeprowadzona przez FDA. BIMO to kontrola procesów związanych z prowadzeniem i monitorowaniem badań biomedycznych. Agencja wydała formularz 483, wskazując jedną uwagę. Capricor złożył odpowiedzi i oczekuje na stanowisko FDA.

Niepewność prawna i komercyjna utrzymuje się również wokół NS Pharma. Capricor wycofał wniosek o wydanie tymczasowego zabezpieczenia bez uszczerbku dla możliwości podjęcia dalszych działań i oczekuje rozpoczęcia postępowania arbitrażowego jesienią. Spółka nadal dąży do unieważnienia odpowiednich ustaleń w sporze z NS Pharma.